帕金森病在研基因療法獲美國FDA再生醫學先進療法認定

　　拜耳集團全資獨立運營的基因治療子公司AskBio Inc.（AskBio）2月19日宣布，用于治療帕金森病的在研基因療法AB-1005已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的再生醫學先進療法（RMAT）認定。

　　AB-1005是旨在減緩帕金森病情進展并改善患者運動結果的試驗性基因療法。基于AskBio 提供的信息和數據，包括AB-1005的開放標簽、非對照研究Ib期試驗的臨床證據等，FDA認定AB-1005符合再生醫學先進療法標準。

　　AskBio的36個月Ib期臨床數據顯示，AB-1005的給藥耐受性良好，沒有產品相關的嚴重不良反應事件。此外，與基線相比，中度帕金森隊列在36 個月時在幾個帕金森相關臨床量表上顯示出改善或穩定的趨勢，包括運動障礙協會-統一帕金森病評定量表（MDS-UPDRS）和自我報告的帕金森運動日記，以及帕金森藥物減少的趨勢（左旋多巴等效日劑量[LEDD]）。輕度帕金森隊列中的大多數受試者表現出整體穩定的臨床狀態，MDS-UPDRS、自我報告的帕金森運動日記或LEDD幾乎沒有變化。

　　再生醫學先進療法是FDA授予再生療法（包括基因療法）的稱號，相關療法正在被開發用于治療、改變、逆轉或治愈嚴重或危及生命的疾病或病癥。獲得此認定的在研產品的初步臨床證據須表明，其可能滿足此類疾病或病癥的未滿足醫療需求。再生醫學先進療法認定的接收方擁有更多與FDA溝通的機會，包括加速藥物開發的密集指導、生物制品許可申請（BLA）滾動式審查以及其他旨在加速審批的途徑。

　　據悉，AB-1005 REGENERATE-PD II期臨床試驗已在美國迎來首批隨機化分組受試者，目前正在招募更多受試者。美國、德國、波蘭和英國的其他研究地點預計于今年上半年開放招募。AB-1005目前尚未獲得任何監管機構的批準，其療效和安全性尚未完全確定或被評估。