Science等兩篇論文實現CRISPR多基因編輯與多重基因編輯
12月，首先是Braod研究院的研究人員在CRISPR–Cpf1的基礎上打造了一個多重化基因編輯系統，其后，來自中科院動物所的研究人員也在CART細胞中實現多基因編輯。這兩項成果分別公布在Science和Cell Research雜志上。 CRISPRs和CRISPR相關蛋白（Cas）蛋白的新應用，已經徹底改變了基因工程。在單引導性RNA（sgRNA）的指導下，CRISPR-Cas9系統可在任何基因組位點上產生雙鏈斷裂（DSBs）。這些DSBs可以由HR或通過非同源末端連接（NHEJ）修復。 第一代CRISPR技術：CRISPR-Cas9能夠在引導RNA的指引下，靶標并切割入侵者的遺傳物質。第二代CRISPR-Cpf1也能在crRNA的引導下在人類細胞中剪切目標DNA。 Braod研究院的研究人員在此基礎上打造了一個多重化基因編輯系統。過去用Cas9靶標多個基因組位點需要構建多個或者很大的表達載體，使這種基因組編輯技術......閱讀全文
科學家改進基因編輯技術CRISPR－有望加速細胞基因組編輯
CRISPR作為一種強大的基因編輯工具，其能夠幫助科學家們以驚人的精確度對DNA進行修剪，但追蹤這些改變對基因功能的影響常常比較耗時，研究人員當前僅能一次對一種編輯進行分析，而這個過程需要花費數周時間。圖片來源：www.phys.org 近日，一項刊登在國際雜志Nature Genetics上
Nature成功實現干細胞靶向基因組編輯
來自意大利San Raffaele科學研究所的研究人員，在人類造血干細胞（HSC）成功實現了靶向基因組編輯，這一突破性的成果發表在5月28日的《自然》（Nature）雜志上。 基因治療為一些因基因缺陷引起的遺傳性疾病提供了良好的治療效果。然而傳統的方法是采用一種遺傳工程載體將突變基因的一個功能
體內基因組編輯介紹
這應該是最受期待的基因治療方法，即使用基因編輯技術直接修改體內突變的靶DNA，消除致病基因，恢復身體功能。這種方法的優點是可以治愈這種疾病。例如，在亨特綜合征或血友病A患者中，尿酸-2-硫酸酯酶（IDS）或凝血因子-8在體內沒有正常表達。如果將IDS或八因子基因插入基因組，它可以終身正常表達；缺點是
基因編輯技術有望治療鐮狀細胞病
一個美國研究小組使用CRISPR-Cas9基因編輯技術，成功修復了鐮狀細胞病患者造血干細胞中的致病突變基因，向治療該病邁出關鍵一步，同時也為治療β-地中海貧血癥、重癥聯合免疫缺陷甚至艾滋病等多種疾病指明了新方向。相關研究結果發表在10月12日的《科學·轉化醫學》雜志在線版上。 鐮狀細胞病是一種
基因編輯細胞治療大鼠心力衰竭
據英國《新科學家》雜志網站20日報道，美國科學家利用CRISPR編輯的人類心臟細胞注射到罹患慢性心力衰竭的大鼠體內，結果表明，這一方法能使更多大鼠存活，并延長其運動時間，相關技術的人體試驗可能在2025年開始。研究論文已經提交生物預印本網站。慢性心力衰竭，即心臟無法有效地將血液泵送到全身。對大多數人
Cell子刊：生殖干細胞高效基因組編輯
精原干細胞（SSC）是成年雄性動物曲細精管中唯一能進行終生自我更新的二倍體永生細胞群。這些細胞既具有自我更新潛能，又能定向分化產生精子。對體外培養的精原干細胞進行基因修飾，能將外源基因穩定遺傳到后代基因組，不過這一過程還存在一定的技術困難。 日本橫濱城市大學的生殖生物學家Takehiko Og
基因編輯細胞療法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）孤兒藥委員會（COMP）公布了詳細資料，支持授予其在研體外基因編輯細胞療法BIVV003孤兒藥資格，治療鐮刀型細胞貧血病（SCD）。
重新定義基因治療:CRISPR創新的“發現和替換”基因組編輯
基因組編輯，特別是CRISPR-Cas9方法，為嚴重聯合免疫缺陷(SCIDs)和其他遺傳疾病提供了革命性的解決方案。巴伊蘭大學的研究人員通過他們的GE x HDR 2.0策略加強了這種方法，旨在實現精確的基因替換。巴伊蘭大學的研究人員利用一種名為GE x HDR 2.0的改良CRISPR-Cas
CRISPR創新“發現和替換”基因組編輯，基因治療被重新定義
基因組編輯，特別是CRISPR-Cas9方法，為嚴重聯合免疫缺陷(SCIDs)和其他遺傳疾病提供了革命性的解決方案。巴伊蘭大學的研究人員通過他們的GE x HDR 2.0策略加強了這種方法，旨在實現精確的基因替換。巴伊蘭大學的研究人員利用一種名為GE x HDR 2.0的改良CRISPR-Cas
中國：“基因編輯”會不會重蹈干細胞治療覆轍？
“抱歉。”黃軍就拒絕采訪，掛斷電話。這位中山大學35歲的副教授，在國際生物學界掀起一場倫理規范的“史詩”般的討論后，打算抽身。 2015年4月18日，國內期刊《蛋白質與細胞》在線發表了黃軍就團隊的研究——用基因編輯技術對人類胚胎進行基因改造。此前，黃軍就曾向世界知名期刊《自然》(Nature)
Science解析熱點基因組編輯工具
近來，Cas9酶作為一種有力的新基因組編輯工具，引起了人們極大的研究熱情。現在加州大學伯克利分校的研究人員，首次成像了這種酶的精細三維結構，這一成果無疑會進一步提高Cas9的應用價值。文章于二月六日發表在Science雜志上。 加州大學的生化學家Jennifer Doudna和生物物理學家
人類基因組編輯指南
? ? 人類基因組編輯在研究和治療方面不斷取得進展，同時也在世界各地的科學家中引發了倫理問題。? ? 一方面，技術進步可以使醫生能夠修改那些包含在精子和卵子中的種系基因，防止后代罹患毀滅性的遺傳疾病。但與此同時，基因編輯改變人類遺傳的可能性，也警示著許多科學家，促使他們認為應該無限期禁止種系編輯。?
Cell子刊綜述：多能干細胞的基因組編輯
具有敲除或突變等位基因的人類多能干細胞（hPSCs），可以通過定制設計的核酸酶產生。轉錄激活因子樣效應物核酸酶（TALENs）和成簇規律間隔短回文重復序列(CRISPR)-Cas9核酸酶，是編輯hPSC基因組最常用的技術。 1月6日，Cell子刊《Cell Stem Cell》在線發表了來自哈佛
干細胞和基因編輯強強聯手，繪制人類基因組圖譜
胚胎干細胞是一種獨特的資源，它們可以變成我們身體中任何成體細胞。它的多才多藝造就了再生醫學、疾病模型和新藥發現。 與人類胚胎干細胞的發現并行的另一項生物里程碑是人類基因組測序和賦予我們遺傳身份的全套基因鑒定。“人類基因組計劃”讓我們有機會深入了解基因在基因組中的功能。如今，科學家們正在嘗試將二
植物基因組“剪刀”－被成功打造－可編輯基因組任意位置
中科院上海植物逆境生物學研究中心朱健康課題組通過模仿和改造微生物中的一種抵御外源侵染的防護機制，成功開發出能對植物基因組進行精確定點修飾的技術，從而使高效植物分子改良性狀成為可能。這一適用于植物的CRISPR-Cas技術就像一把剪刀，可以對基因組中任意感興趣的位置進行編輯，它的成功開發將革命性地改變
研究人員繪出蘋果基因組草圖
一個國際科研小組8月29日在英國《自然—遺傳學》（Nature Genetics）雜志上報告說，他們繪出了蘋果的基因組草圖，這將有助于從基因水平上分析蘋果性狀，培育更多蘋果新品種。 意大利、美國、新西蘭等國研究人員報告說，他們繪出的是廣受人們喜愛的“金冠蘋果”的基因組草圖。結果
Nature子刊：基因編輯揭開細菌基因組秘密
由美國伊利諾伊大學香檳分校化學和生物分子工程系的趙惠民教授(音譯，Huimin Zhao)帶領的一個研究團隊指出，他們利用一種創新的DNA工程技術，發現了隱藏在細菌基因組中的潛在的、有價值的功能。這項研究成果發表在12月5日的Nature Communications雜志上。 每種
Science：新技術實現精確基因組編輯
麻省理工學院、布洛德研究所以及洛克菲勒大學的研究者開發出了一種新穎的技術，可以通過添加或去除基因來對活細胞的基因組進行修改。研究者表示，這種技術易于操作且成本低，可以用于對產生物燃料的生物將進行基因工程操作，設計用于人類疾病研究的動物模型，開發新的疾病療法，以及其他的潛在應用
基因組編輯為罕見病帶來希望
對于患有重癥聯合免疫缺陷（SCID）的嬰幼兒來說，一個簡單的感冒或耳部感染都可能是致命的。他們出生時就具有一個不完整的免疫系統，也被稱為“泡泡男孩”或“泡泡寶寶”，即使很最溫和的細菌他們也不能抵御。他們通常生活在無菌的、孤立的環境以避免感染，即便這樣，大多數患者都不會活過一年或兩年。這
Nature子刊：為基因組編輯保真
有時生物學很殘酷，在健康和致命疾病之間，往往只有一個遺傳密碼的差異。盡管人們一直在研究這些微小改變引發的疾病，但在人類干細胞中對其進行重現依然頗具挑戰。 現在，Gladstone研究所的科學家們開發了一個新技術，能夠幫助人們對人類基因組進行有效的單堿基編輯，文章發表在近期的Nature
Nature子刊：基因組編輯終結貧血
澳大利亞新南威爾士大學的研究人員發現，改變紅細胞中DNA的單個堿基，可提高它們生產攜氧血紅蛋白的能力。這項成果于5月14日在線發表在《Nature Communications》上，有望帶來鐮狀細胞貧血及其他血液疾病的治療。 研究人員利用TALENs基因組編輯技術，將一個有益的、天然存在的遺
Nature子刊：基因組編輯新技術
許多的實驗室都在利用近期發現的一種細菌和古細菌天然防御機制作為基因組編輯工具。與真核生物的RNA干擾過程相似，這一CRISPR-Cas系統通過序列特異性切割外源核酸，保護了原核生物免受病毒攻擊。而CRISPR-Cas系統有可能發生非特異性靶向，導致基因組別處突變，也引起了人們越來越多的關注。
－Nature：鼓勵討論編輯人類胚胎基因組
上月，科學家成功編輯人類胚胎基因組的消息不出所料讓人們大吃一驚。這項研究之所以如此引人矚目，是因為它改變了人類生殖細胞；這也意味著，該技術如果在可存活的胚胎中實現，編輯后的基因變化會遺傳給所有的后代。社會該對此作何反應？該如何看待其他當前正在進行的，或是未來可預見的類似實驗？又該如何應對呢？
Science：人類基因組編輯指南
人類基因組編輯在研究和治療方面不斷取得進展，同時也在世界各地的科學家中引發了倫理問題。 一方面，技術進步可以使醫生能夠修改那些包含在精子和卵子中的種系基因，防止后代罹患毀滅性的遺傳疾病。但與此同時，基因編輯改變人類遺傳的可能性，也警示著許多科學家，促使他們認為應該無限期禁止種系編輯。 來自麥
Science發表CRISPR基因組編輯重要成果
利用兩種互補的分析方法，Whitehead研究所和麻省理工學院-哈佛大學Broad研究所的科學家們，第一次在人類基因組中鑒別出了人類細胞系或培養人類細胞生存及增殖必需的基因宇宙。 他們的研究結果和在該研究中開發出的材料，不僅為全球科研團體提供了寶貴的資源，還可應用于發現各種人類癌癥藥物可靶向的
著名干細胞專家Cell發表基因組編輯重大成果
線粒體疾病是一種母系遺傳病，其可造成一系列令人衰弱的疾病，當前沒有治愈方法。在發表于4月23日《細胞》（Cell）雜志上的一項研究中，Salk研究所的研究人員報告稱首次成功嘗試使用基因編輯技術阻止了與多種人類線粒體疾病相關的突變線粒體DNA從小鼠母親處傳遞給后代。 領導這一研究的是Salk生
研究人員拓展Cas12a基因編輯工具盒并優化其編輯效率
近年來CRISPR基因編輯工具的出現，依靠其簡單、快速、高效等優勢，極大地優化了基因工程的操作方法和手段，并且為基因治療等領域帶來了變革。 目前，科學家已經鑒定出6種類型、20余亞類的CRISPR系統。但是，只有Cas9、Cas12a和Cas12b三種系統被成功改造為基因組編輯工具。其中，Ca
基因組分析揭示等位基因特異RNA編輯現象
核糖核酸（RNA）編輯是RNA水平一種常見的修飾，是增加基因轉錄和功能多樣性的重要形式。17日，來自中科院昆明動物研究所的消息，由張亞平院士領導的、多個研究機構加盟的團隊，在等位基因特異的RNA編輯研究上取得了重要進展。 中科院昆明動物研究所周中銀博士介紹，對二倍體生物來說，雖然兩個等位基因的
基因組分析揭示等位基因特異RNA編輯現象
核糖核酸（RNA）編輯是RNA水平一種常見的修飾，是增加基因轉錄和功能多樣性的重要形式。17日，來自中科院昆明動物研究所的消息，由張亞平院士領導的、多個研究機構加盟的團隊，在等位基因特異的RNA編輯研究上取得了重要進展。 中科院昆明動物研究所周中銀博士介紹，對二倍體生物來說，雖然兩個等位基
基因編輯用于HIV治療顯現希望
基因療法最近經歷了一次復興，該技術同時正在逐漸被許多艾滋病研究人員所接受。由于CCR5基因在艾滋病抗藥性中起著重要作用，所以研究人員操控基因（尤其是CCR5）的能力，可能有助于解決多年來一直困擾HIV治療領域的問題。通常，即使患者對抗逆轉錄病毒治療反應良好，但是它們往往將HIV“儲存庫”藏匿，該