這應該是最受期待的基因治療方法，即使用基因編輯技術直接修改體內突變的靶DNA，消除致病基因，恢復身體功能。這種方法的優點是可以治愈這種疾病。例如，在亨特綜合征或血友病A患者中，尿酸-2-硫酸酯酶（IDS）或凝血因子-8在體內沒有正常表達。如果將IDS或八因子基因插入基因組，它可以終身正常表達；缺點是安全性是最大的疑問。
總的來說，基因編輯及其處理是未來生物領域最有前途的技術和最重要的發展趨勢。它們的科學價值和商業價值是無限的，但與此同時，我們不應忽視目前存在的巨大擔憂和局限性。常規有限稀釋等方法需要多輪操作并結合多種方法來尋找和確認單克隆性，事倍功半。而萊德伯特（北京）生物科技有限公司的Beacon可直接培養目標細胞，所見即所得，可確保每個 NanoPen 僅有 1 個細胞，自動移除可能存在的多細胞，從而一輪 Beacon 就輕松達到 99.5%的單克隆性，基因編輯技術將創造更多的奇跡，也將促進個性化醫學的快速發展。