孤兒藥成全世界最貴藥品專家建議審批設特例
你知道全世界最昂貴的藥有哪些嗎?大多數是孤兒藥!這種用于診斷及防治罕見病的藥品，由于患者少、研發成本高，很少被藥企關注，因此被業內形象地稱為“孤兒藥”。 “目前我國對孤兒藥的研發幾乎空白，全進口藥費昂貴、未進醫保，很多罕見病患者只能放棄治療。”剛剛過去的周末，孤兒藥界定與市場準入政策全國學術研討會在中國藥科大學召開，與會專家們就如何保障罕見病患者的權益、促進罕用藥的研發等展開論證。 哪些病算是罕見病? “什么叫罕見病?由此延伸，什么是孤兒藥?這種準確界定，是本次論壇的目的之一。”據悉，該論壇由上海市醫學會罕見病專科分會、中國藥科大學和南京醫科大學共同主辦。除了來自相關高校及醫院的專家外，國家食品藥品總局藥品審評中心(CDE)、國家人力資源社會保障部醫療保險司領導等權威機構工作人員也參與了研討。 上海交大醫學院附屬新華醫院內科主任李定國教授介紹說，2012年，國務院《國家藥品安全“十二五”規劃》明確提出......閱讀全文
歐美大力鼓勵罕見病藥品研發－積極搶占罕見病藥物市場
據《世界報》報道，愛爾蘭希爾生物制藥公司12日宣布，以52億美元收購美國罕見病藥物研制企業NPS制藥。希爾公司首席執行官弗萊明·奧恩斯科夫表示，公司未來將把重點轉向罕見疾病藥物領域。 世界衛生組織將罕見病定義為患病人數占總人口0.065%到0.1%之間的疾病或病變。罕見病一般為慢性、嚴重性疾病
粵新增7個罕見病用藥納入醫保
廣東省醫療保障局聯合省人力資源和社會保障廳近日印發《廣東省基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄(2023年版)》，新增111個西藥和中成藥，其中包括新冠治療藥、罕見病藥、兒童用藥。該目錄自3月1日起正式執行。 本次調整，新增了111個西藥和中成藥，將3個藥品調出了目錄，并按規定增補了部分中藥
委員、專家呼吁提高罕見病用藥可及性
自2015年以來，國家已出臺多項政策措施，鼓勵罕見病藥物的引進、研發和生產，并加快罕見病藥品的注冊審評審批。但是目前，僅有少數罕見病有藥可治，罕見病患者的醫療需求依然得不到有效滿足。 為此，人民政協網邀請全國政協委員、國家衛健委罕見病診療與保障專家委員會副主任委員丁潔，中華醫學會神經病學分會
北京10家醫院入選罕見病用藥“白名單”
北京市衛生健康委日前公布2024年罕見病藥品保障先行區醫療機構“白名單”。北京協和醫院、北大醫院、北京兒童醫院、首兒所、宣武醫院、北醫三院、天壇醫院、北大人民醫院、積水潭醫院、解放軍總醫院第一醫學中心入選。 根據《北京市推動罕見病藥品保障先行區建設工作實施方案（試行）》，本市以臨床需求為導向，
官方首次“點名”罕見病用藥－哪家企業將會受益？
2月11日，最新召開的國務院常務會議透露了關于罕見病藥的關鍵信息，這不僅會使得一批次布局罕見病藥品的藥企以及罕見病病人獲益，也意味著未來中國罕見病用藥市場的邏輯將發生巨大改變。 具體而言，會議指出，加強癌癥、罕見病等重大疾病防治，事關億萬群眾福祉。一要加快完善癌癥診療體系。堅持預防為主，推進癌
國家醫保藥品目錄已納入40余種罕見病用藥
為破解罕見病患者用藥難題，有關部門在行動。記者從18日在京舉行的2021年中國罕見病大會了解到，截至目前，國內共有60余種罕見病用藥獲批上市，其中已有40余種被納入國家醫保藥品目錄，涉及25種疾病。 自2018年成立以來，國家醫療保障局每年一次動態調整醫保藥品目錄，罕見病用藥也在調入之列。同時
共計2860種藥品！達67％罕見病用藥已納入醫保
截至目前，已有2860種藥品進入國家醫保目錄，國內67%的已上市罕見病用藥都在其中，大大減輕了患者的用藥負擔。10年間，我國醫保參保人數從5.4億增加到13.6億。同時，我國建成了全世界規模最大的基本醫療保障網。為了一個更高質量、更可靠的全民醫療保障體系，國家一直在努力！
Epizyme治療白血病新藥EPZ5676被FDA定位罕見病用藥
著名醫藥公司Epizyme公司開發的用于治療一種罕見亞型白血病新藥EPZ-5676被FDA承認為罕見病用藥。目前這種藥物正處于一期臨床研究。受此消息影響公司股價也應聲大漲。 EPZ-5676是一種名為DOT1L的酶的抑制劑。而DOT1L在混合細胞系白血病發病原因中扮演著重要角色。Epizy
罕見病真的罕見嗎？
“如果有一天，疾病的細分超過了分子的尺度，那么世界上可能就沒有“罕見病”了，而“病”也就會從一種“非常態”變成一種“常態”。因為沒有一個人是完美的，我們總是攜帶著幾個甚至數個有缺陷的基因。從這個意義上來說，現在為罕見病所作出的努力，不是為了這群現在看來“極其少”的人，而是為了我們所有這些距離“罕
“罕見”的堅強|罕見病，其實從不罕見
萬分之一的變數，可能是生命的奇跡，也可能是一個難以治愈的醫療難題，罕見病，就是這樣一個存在。2008年，歐洲罕見病組織將每年2月的最后一天定為國際罕見病日。在2月28日第十四屆國際罕見病日即將到來之際，讓我們將目光再次聚焦這一群體。 “好像被冰雪凍住，從手指、手臂，到腿，冰凍的感覺一路蔓延，直
“罕見”的堅強|罕見病，其實從不罕見
萬分之一的變數，可能是生命的奇跡，也可能是一個難以治愈的醫療難題，罕見病，就是這樣一個存在。2008年，歐洲罕見病組織將每年2月的最后一天定為國際罕見病日。在2月28日第十四屆國際罕見病日即將到來之際，讓我們將目光再次聚焦這一群體。 “好像被冰雪凍住，從手指、手臂，到腿，冰凍的感覺一路蔓延，直
罕見病：太過罕見，難以開發？
對于那些被罕見病折磨的患者們來說，他們的病癥通常都是一種孤立的存在。對于病癥的整體知識很少，診斷和治療的過程往往是長時間而且非常痛苦的。這些罕見病受害者大多數是年輕人或是兒童。 罕見病往往是先天性的或與基因問題有關，其中一部分是由于癌癥或自體免疫問題或是傳染性疾病引起的。這些疾病都很復雜、嚴重
－制藥業并購熱潮：罕見病用藥成為最理想的并購目標
在制藥業的并購熱潮中，有一個越來越明顯的趨勢——罕見病用藥成為理想的并購目標。穆迪投資服務公司（Moody’s Investor Service）的資料顯示：實際上，在最近制藥行業和生物技術行業的并購中，有半數涉及某種罕見病用藥——自從去年8月份以來，在18宗交易中，有9宗交易涉及治療罕見病的藥
－罕見病藥物在中國：完全依賴進口－無研發專項法律
最近，一項名為“冰桶挑戰”的接力活動，正通過社交網絡從北美風靡至國內。許多科技和演藝界名人都接受了挑戰，甚至連美國總統奧巴馬也受到眾多名人“點名”接力。這一行為藝術發起的初衷，旨在呼吁公眾關注一種罕見病——ALS(肌萎縮性脊髓側索硬化癥，俗稱“漸凍癥”)，并為患者籌集善款。 與“冰桶挑戰”的風
胰腺癌新藥CFAKC4被美FDA定為罕見病用藥
日前，CureFAKtor制藥公司開發的胰腺癌新藥CFAK-C4，被美國食品藥品管理局(FDA)指定為罕見病治療藥。CureFAKtor計劃于2012年展開CFAK-C4的Ⅰ期臨床試驗，以檢測該藥與吉西他濱化學療法聯用的效果。 CureFAKtor總裁兼CEO瑟普?懷德表示，被FDA指定為
臨床急需的罕見病和兒童用藥依庫珠單抗獲批上市
近日，國家藥品監督管理局批準依庫珠單抗注射液（英文名：Eculizumab Injection）進口注冊申請，用于治療成人和兒童陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）和非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）。 陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）是一種血細胞表面內源性補體抑制物的獲得性造血干細胞克隆性
罕見病用藥貴，普通家庭無力承擔怎么辦？代表委員建言獻策
近日，在總臺“兩會你我他”的互動頁面，有網友評論：“希望國家可以更多關注罕見病患者，往往罕見病患者的藥很貴，一般家庭無力負擔，希望可以將更多罕見病用藥納入醫保，讓這些家庭看到希望。” 兩會期間，很多人大代表和政協委員也一直在關注罕見病患者這一群體的困境，他們帶來了很多提升我國罕見病醫療、保障水
國內罕見病藥物研發仍處空白－多數患者無藥可醫
?世界衛生組織將罕見病定義為患病人數占總人口0.65%。~1%。的疾病或病變。 ?目前已確認的罕見病有5000～6000種，約占人類疾病的10%。 由于罕見病患病人群少、市場需求少、研發成本高，很少制藥企業關注其治療藥物的研發，因此這些用于預防、治療、診斷罕見病的
2017全球新藥研發：抗腫瘤、罕見病領跑、創新藥回報或降低
中國食藥監總局（CFDA）更是在這一年加速狂奔，進入史上最快跑道，利好新藥臨床和上市的審批政策頻出，大批新藥上市，素有“新藥元年”之稱。 2018年1月4日，CFDA發布首部《中國上市藥品目錄集》，第一批收錄131個藥品203個品規，以進口原研藥為主，共有172個品規，占85%；2017年批準
罕見病，你了解多少
“熊貓寶寶”（戈謝病）、“藍嘴唇”（肺動脈高壓）、“牽線木偶人”（多發性硬化癥）……這一個個看似美麗又可愛的名字背后，是很多罕見病患者的痛。 每年2月的最后一天，是國際罕見病日。今年的國際罕見病日，中國首部《罕見病診療指南（2019年版）》正式發布，為121種罕見病診療提供依據。與此同時，國家衛健
－“罕見病”的經濟療法
人類正以類似行為藝術的方式對抗著上天的捉弄。 2014年夏天，人們往自己身上傾倒著一桶又一桶冰水。娛樂感爆棚的“冰桶挑戰”以病毒式傳播讓“罕見病”獲得了罕見的社會關注。 絕大多數罕見病是基因缺陷所致，而醫學問題也有其經濟學療法。 經濟杠桿激勵“孤兒藥”研發 “冰桶挑戰”讓人們關注漸凍癥，
罕見病不再“罕見”？孤兒藥市場前景良好
罕見病，又稱“孤兒病”，泛指一類發病率極低的疾病。世界衛生組織（WHO）將罕見病定義為“患病人數占總人口0.065-0.1%的疾病或病變”。 中國罕見病發展中心（CORD）創始人和主任黃如方先生曾在報告中這樣描述罕見病： 這是最壞的時代： 國際確認的罕見病有6000-7000種，約占人類疾
藍皮書：兒童罕見病病例占湖南省罕見病登記病例19％
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/9/508160.shtm9月8日至10日，第十二屆中國罕見病高峰論壇在長沙舉辦。論壇現場發布了由中南大學湘雅醫院、長沙市湘醫公益慈善服務中心、湖南省醫院協會罕見病管理專業委員會共同完成的《湖南省罕見病診療協作
聚焦第二屆國際罕見病聯盟會議－讓“罕見”不再罕見
2014年11月9日，為期三天的第二屆國際罕見病研究聯盟會議在深圳福田大中華喜來登酒店順利落下帷幕。本次會議在國際罕見病研究聯盟、華大基因、中華醫學會醫學遺傳學分會、中國稀有病聯盟、中國罕見病發展中心及國家基因庫和中華醫學會的參與和支持下，創下了罕見病會議史上規模最大、參會人員最多、演講人員水平
基因療法遏制罕見腦病
在ALD患者的大腦中，保護神經的髓鞘消失了。圖片來源：Frank Gaillard 基因治療正在兌現自己的承諾——在男孩中抑制了一種罕見致死性腦病的發作。 科學家在日前于華盛頓哥倫比亞特區召開的美國基因與細胞治療學會年會上發布的一項新研究成果顯示，在利用基因工程病毒向細胞中傳送一種基因從而補
開展我國首個罕見病研究
本報訊 (記者陳青)昨天，世界領先醫藥健康企業賽諾菲在滬宣布：其中國研發中心與中國醫藥工業研究總院簽署合作備忘錄，共同進行我國首個罕見病領域疾病診斷及治療的聯合研究。同時，賽諾菲與中國醫學科學院藥物研究所就“新型抗凝血劑”的合作研發項目也正式啟動。上海市副市長沈曉明會見了賽諾菲全球研發總裁曾
罕見鼠尿病現身美國
近日，有媒體報道稱，美國“紐約城正在調查近日出現的3個病例，其中一位患者已死亡，而這種罕見疾病經由老鼠尿液傳播”。 這種俗稱“鼠尿病”的鉤端螺旋體病由細菌引發，一般通過被感染老鼠的尿液傳播，患者癥狀包括發高燒、腹瀉、肌肉酸痛、頭痛、發冷、惡心和嘔吐。 據悉，這3個病例都是在紐約布朗克斯區出
沙特基因“偵探”捕殺罕見病
Fowzan Alkuraya在為一個患有癲癇和發育遲緩的6歲男孩作檢查。圖片來源：Thamer Al-Hassan 在沙特阿拉伯首都一家醫院的會議室里，一位沙特陸軍上校在講述著一個因遺傳而導致死亡的故事。2004年，他和妻子迎來了第一個孩子，最初這個孩子看上去很健康，但6個月大時，這個女
全球首創！武漢一醫藥公司研發罕見病藥物進入臨床三期
10月11日，東湖高新區管委會主任張勇強一行調研紐福斯生物科技有限公司，實地了解企業技術研發、生產經營等情況。紐福斯創始人李斌教授介紹企業發展情況。這是一家光谷本土成長的醫藥研發公司，已成為國內眼科基因治療頭部企業。公司核心產品NR082旨在治療ND4介導的萊伯氏遺傳性視神經病變。這是一種母系遺傳的
國際罕見病日：瓷娃娃、漸凍人……預防罕見病該怎么做？
分析測試百科網訊 2022年2月28日是國際罕見病日，病癥大家都不陌生，但是對于罕見病是什么，罕見病又有哪些？罕見病日是為了什么這些問題，大家可能比較模糊，這篇文章將詳細為大家講解什么是罕見病以及我們能為罕見病做哪些幫助和預防，病癥罕見，希望人間的關愛并不罕見，加油，愿健康善待你我，愿曙光照進冰