征求意見助力國內rAAV產品的注冊上市及產業高質量快速發展
關于公開征求《重組腺相關病毒載體類體內基因治療產品申報上市藥學共性問題與解答（征求意見稿）》意見的通知 為了提高企業研發和申報的規范性，建立科學規范的審評技術標準，助力國內rAAV產品的注冊上市及產業高質量快速發展，進一步推動細胞和基因治療產品的監管評價體系建設，我中心組織起草了《重組腺相關病毒載體類體內基因治療產品申報上市藥學共性問題與解答（征求意見稿）》。 我們誠摯地歡迎社會各界對征求意見稿提出寶貴意見和建議，并及時反饋給我們，以便后續完善。征求意見時限為自發布之日起一個月。請將您的反饋意見發到以下聯系人的郵箱： 聯系人：崔靖，金湘琬兒 聯系方式：cuijing@cde.org.cn，jinxwe@cde.o......閱讀全文
征求意見－助力國內rAAV產品的注冊上市及產業高質量快速發展
關于公開征求《重組腺相關病毒載體類體內基因治療產品申報上市藥學共性問題與解答（征求意見稿）》意見的通知? ? ? ?為了提高企業研發和申報的規范性，建立科學規范的審評技術標準，助力國內rAAV產品的注冊上市及產業高質量快速發展，進一步推動細胞和基因治療產品的監管評價體系建設，我中心組織起草了《重組腺
AAV病毒包裝CRO行業研究報告
基因療法是廣受關注的創新治療平臺，而作為遞送基因的有力手段，AAV載體平臺的研發也在出現指數型增長。AAV載體有非常顯著的優勢，如安全性、長效性、多種血清型等，這都使AAV載體在基因治療中迅速崛起。本篇行業研究從AAV載體概述、制備與質控、策略與應用、國內外企業等方面展開，詳細介紹了AAV病毒包裝C
里程碑：GSK向歐盟申請基因治療上市
葛蘭素史克 (GSK) 成為首家提交基因治療藥物上市申請的制藥巨頭，該公司向 EMA 提交了一款用于罕見免疫缺陷疾病的治療藥物。這款治療藥物由 GSK 與意大利的研究人員合作開發，其旨在糾正腺苷脫氨酶 (ADA) 缺陷疾病患者的基因缺陷，這種疾病可導致嚴重聯合免疫缺陷綜合癥(SCID)，使得患者
第二屆BioAQ峰會開幕－探討生物藥前沿研究與質量控制
2024年3月29日，BioAQ 第二屆中國生物藥分析與質量峰會在上海中谷小南國花園酒店舉辦。作為藥物分析、質量及監管領域的權威交流平臺，BioAQ致力于推動生物醫藥行業產、學、研之間的技術交流與合作。分析測試百科網作為本屆峰會的支持媒體，進行會議報道。BioAQ 第二屆中國生物藥分析與質量峰會
宿主防御機制保護細胞免受病毒感染
一項新的研究發現為什么病毒顆粒傾向于在前幾小時內積累在病毒感染細胞核周圍的特定位置上。 該研究表明這種現象是一種新的防御機制，是細胞用來阻止細胞核侵入并限制病毒感染的一種防御機制。這種病毒粒子的影響用于新藥的發現和基因傳遞的治療，相關文章在人類基因治療雜志中發表。 細胞核周圍保留的病毒顆粒是
QIAGEN單細胞分離產品輕巧上市
2013年，單細胞測序被《Nature Methods》雜志評為年度技術。自那以來，單細胞的基因組分析一直在迅速增長，預計目前的市場規模接近1億美元。這個領域的產品也在不斷問世。近日，QIAGEN就推出了一款體積小巧的單細胞分離產品QIAscout。QIAscout是一款手持式的便攜設備，適用于腫瘤
腺相關病毒的應用介紹
重組腺相關病毒載體(rAAV) 源于非致病的野生型腺相關病毒，由于其安全性好、宿主細胞范圍廣(分裂和非分裂細胞)、免疫源性低，在體內表達外源基因時間長等特點，被視為最有前途的基因轉移載體之一，在世界范圍內的基因治療和疫苗研究中得到廣泛應用。經過10余年的研究，重組腺相關病毒的生物學特性己被深入了解，
關于腺相關病毒的應用介紹
重組腺相關病毒載體(rAAV) 源于非致病的野生型腺相關病毒，由于其安全性好、宿主細胞范圍廣(分裂和非分裂細胞)、免疫源性低，在體內表達外源基因時間長等特點，被視為最有前途的基因轉移載體之一，在世界范圍內的基因治療和疫苗研究中得到廣泛應用。經過10余年的研究，重組腺相關病毒的生物學特性己被深入了
AAV基因療法：罕見病治療的突破口？
7歲的加拿大兒童邁克爾·皮羅沃拉在18個月大時，醫療團隊確認其AP4M1基因發生了突變。約2歲時，邁克爾被確診患有遺傳性痙攣性截癱50型。這是一種超罕見疾病，主要癥狀為發育遲緩、小頭畸形、言語功能障礙、站立與行走能力受限等。日前，加拿大病童醫院和美國波士頓兒童醫院等機構的研究團隊采用腺相關病毒（AA
AAV基因療法：罕見病治療的突破口？
7歲的加拿大兒童邁克爾·皮羅沃拉在18個月大時，醫療團隊確認其AP4M1基因發生了突變。約2歲時，邁克爾被確診患有遺傳性痙攣性截癱50型。這是一種超罕見疾病，主要癥狀為發育遲緩、小頭畸形、言語功能障礙、站立與行走能力受限等。 日前，加拿大病童醫院和美國波士頓兒童醫院等機構的研究團隊采用腺相關病
靶向骨骼系統的AAV血清型有哪些？
AAV憑借安全性高、免疫原性低、宿主范圍廣及表達穩定等特點，被視為最有前途的基因轉移載體之一，目前已被廣泛應用于多種疾病的基因治療。本期我們將和大家一起學習AAV在骨骼系統中的血清型選擇。案例 1研究團隊評估了在體外不同AAV血清型對小鼠顱骨成骨細胞（COB）、骨髓衍生的破骨細胞前體（BM-OCP）
安斯泰來1.09億美元收購Quethera－加碼眼科基因治療
位于日本的藥企安斯泰來（Astellas）以近1.09億美元的價格收購了私有基因治療公司Quethera及其青光眼和其他眼部疾病的新療法。對該英國公司Quethera的收購鞏固了安斯泰來的眼科疾病基因治療平臺。 在2016年，安斯泰來就視網膜色素病變的基因療法與CLINO公司簽訂了許可協議
腺相關病毒（AAV）技術快速入門手冊（一）
腺相關病毒（AAV）作為一種安全、持久、高效、高特異性的基因操作工具，在生物學特別是神經生物學領域中被廣泛使用。許多新手對于AAV的使用往往是知其然而不知其所以然。這篇短文將以圖文結合的形式爭取讓大家在最短的時間內全面了解這種病毒工具。什么是AAV？野生型AAV是一種復制缺陷型微小病毒，需要腺病毒或
Grabner全新產品MiniFlash－Touch震撼上市
近期，Grabner全球市場銷售總監Mr. Oliver Sauer和中國區市場經理孫小東先生到訪上海人和科學儀器有限公司，帶來了其新一代產品——MINIFLASH TOUCH。這是Grabner Instruments產品家族的新成員，是一款可便攜全自動閃點測試儀。它可以攜帶至野
紐福斯完成近7億元C+輪融資,助力中國基因治療產業發展!
2023年8月9日，中國專注于眼科疾病的基因治療領導者紐福斯生物科技有限公司（下稱“紐福斯”）宣布完成近7億元人民幣C+輪融資。本輪融資由長江招銀聯合光谷金控、武漢高科和光谷健康投三家國資企業，攜手廣州金控共同領投；國投招商、天堂硅谷和長江產投等著名投資機構共同參與投資。C+輪融資所獲款項將用于
AAV（腺相關病毒）的結構及生產過程介紹
在日常生活中，我們經常聽到或者親身參與到各種“圈”中，例如，時尚圈，娛樂圈，藝術圈，還有上海的各大商圈和可食用的甜甜圈，當然，對大多數人來說最熟悉的莫過于微信朋友圈了。話說，在基因治療領域也有一個圈，小編暫且給它取名叫“病毒載體圈“，此圈中有這樣一位傲嬌的明星大咖，它不僅理化性質獨特（可耐受凍融
干貨：腺相關病毒（AAV）技術快速入門手冊
腺相關病毒（AAV）作為一種安全、持久、高效、高特異性的基因操作工具，在生物學特別是神經生物學領域中被廣泛使用。許多新手對于AAV的使用往往是知其然而不知其所以然。這篇短文將以圖文結合的形式爭取讓大家在最短的時間內全面了解這種病毒工具。 什么是AAV？ 野生型AAV是一種復制缺陷型微
節能產品推廣目錄公布－4家上市公司產品入選
昨天公布，發改委、財政部、工信部聯合公布五項惠民工程高效節能產品推廣目錄。其中有4家上市的產品成功入選。 這五項目錄包括：節能產品惠民工程高效節能配電變壓器推廣目錄(第一批)、節能產品惠民工程高效節能通風機推廣目錄(第一批)、節能產品惠民工程高效節能清水離心泵推廣目錄(第一批
第一代馬鈴薯主食產品上市
馬鈴薯饅頭生產車間 消費者在柜臺前咨詢 本報訊（記者秦志偉）6月1日，位于北京通州區通朝大街的物美大賣場，貨架上擺出了馬鈴薯饅頭，立刻吸引了不少消費者駐足品嘗。“很香，有種家鄉的味道，很愿意購買，但價格再低一些就好了。”祖籍山西、手里拎有3袋馬鈴薯饅頭的馬阿姨向《中國科學報》記者講述她看到
專家：干細胞產品緣何難跨上市“門檻”
2013年12月30日，河北遷安一位9歲女童患再生障礙性貧血入院治療。2014年3月14日，在征得患者父母同意后，307醫院從女童新誕生的妹妹胎盤中提取造血干細胞聯合臍帶造血干細胞進行移植治療，患兒康復出院。 近年來，干細胞用于臨床治療已經頗見成效。但與科研領域的如火如荼相比，市面上卻鮮見干
我國首個腫瘤數字療法產品獲批上市
日前，零氪宣布旗下子公司眾曦醫療科技的數字療法產品TH-002獲批醫療器械二類注冊證，成為國內腫瘤領域的首個獲證數字療法。據悉，截至2021年9月，國內已經獲批醫療器械注冊證的數字療法產品（以醫療器械軟件形式獲批）超過17款，但并未涉及腫瘤領域。 據國家癌癥中心發
我國首個腫瘤數字療法產品獲批上市
日前，零氪宣布旗下子公司眾曦醫療科技的數字療法產品TH-002獲批醫療器械二類注冊證，成為國內腫瘤領域的首個獲證數字療法。據悉，截至2021年9月，國內已經獲批醫療器械注冊證的數字療法產品（以醫療器械軟件形式獲批）超過17款，但并未涉及腫瘤領域。 據國家癌癥中心發
細胞治療類產品可按藥品進行注冊上市
為貫徹落實中共中央辦公廳、國務院辦公廳《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》(廳字〔2017〕42號)和《國務院關于改革藥品醫療器械審評審批制度的意見》(國發〔2015〕44號)，國家食品藥品監督管理總局組織對《藥品注冊管理辦法》進行了修訂，起草了《藥品注冊管理辦法(修訂稿)》，
和元生物：搭建科研向基因藥物轉化橋梁－造福人類健康
分析測試百科網訊 4月13日中國細胞生物學學會2021年全國學術大會在重慶召開。來自細胞生物學相關領域的2500余位專家、學者齊聚一堂，交流學科發展，更有眾多企業，帶來了領域前沿的創新成果和技術服務。近年來令人矚目的細胞/基因治療，與病毒載體的構建技術密不可分。在“日新月盛的細胞分析與細胞治療
人工晶狀體創新產品獲批上市
近日，國家藥品監督管理局經審查，批準了美國愛爾康公司生產的“人工晶狀體”創新產品注冊。 該產品為一件式后房人工晶狀體，其前表面中心采用具有專利技術的波前塑形結構。該產品適用于存在角膜散光且經囊外白內障摘除術摘除白內障晶狀體后的成人患者，一期植入該產品通過擴展焦點深度進行視力矯正，即在保持相當遠
Life－Technologies藍色/紅色雙激光Attune－新產品上市
? ? ? ? ? 藍色/紅色雙激光配置Attune? 聲波聚焦流式細胞儀 新產品2011年9月全球同步上市銷售
全降解鼻竇藥物支架系統產品獲批上市
近日，國家食品藥品監督管理總局經審查，批準了浦易（上海）生物科技有限公司生產的創新產品“全降解鼻竇藥物支架系統”的注冊。 該產品由自膨式全降解編織鼻竇支架、藥物涂層、輸送系統和輔助工具組成。支架材料為丙交酯-乙交酯共聚物，藥物涂層由藥物糠酸莫米松、丙交酯-乙交酯共聚物、聚乙二醇組成。適用于慢性
碳歌環保新材料項目試產籌備產品上市
裝在燒制框里的陶瓷廢渣經干燥爐處理后，由傳送帶送進燒得通紅的窯爐，在240米遠處的窯爐尾部，一塊一塊發糕模樣的半成品被送上切割生產線切割，最后就生產出陶瓷保溫材料。這是筆者日前在廣西碳歌環保新材料有限公司車間看到的一幕，雖然該生產線還處于試產階段，但是生產已比較繁忙。 “我們10月底開始試產，
國產首個！步長制藥長效EPO產品申報上市
9月3日，CDE網站顯示，步長制藥的艾帕依泊汀α（rhEPO-Fc）申報上市，用于治療慢性腎病貧血。艾帕依泊汀α是步長制藥開發的一款促紅細胞生成素-Fc（EPO-Fc）融合蛋白，屬于長效EPO藥物。步長制藥在2021年3月啟動了艾帕依泊汀α對比重組EPO阿法依泊汀維持治療在施行血液透析的慢性腎臟病貧
AAV（腺相關病毒）的結構及生產過程
在日常生活中，我們經常聽到或者親身參與到各種“圈”中，例如，時尚圈，娛樂圈，藝術圈，還有上海的各大商圈和可食用的甜甜圈，當然，對大多數人來說最熟悉的莫過于微信朋友圈了。話說，在基因治療領域也有一個圈，小編暫且給它取名叫“病毒載體圈“，此圈中有這樣一位傲嬌的明星大咖，它不僅理化性質獨特（可耐受凍融、6