基因編輯加速邁向臨床應用
本月，先是科學家們宣布成功修正人胚胎中肥厚型心肌病致病基因，后有世界首批經基因編輯對器官移植無“毒”的小豬誕生；上個月，美國一個專家委員會以１０比０的投票，建議食品和藥物管理局批準第一種癌癥基因療法…… 在新一代基因編輯工具尤其是ＣＲＩＳＰＲ推動下，新型基因療法正加速邁向臨床應用。 四大熱點值得關注 基因編輯在多個領域擁有巨大的應用潛力，其中一大熱門是治療遺傳病，尤其是單基因遺傳病。據估計，大概有一萬種疾病由單個基因的突變引起，其中多數屬于遺傳病。通過篩選排除有問題的受精卵，能幫助部分嬰兒避免罹患遺傳病。但當受精卵全部存在問題時，唯一可求助的只有基因編輯。 目前，科學家已針對多種遺傳病開展基因編輯的臨床前研究，包括血友病、地中海貧血、鐮狀細胞性貧血、杜興肌營養不良癥、慢性肉芽腫病、Ｃｒｙｇｃ基因引起的白內障、囊性纖維化、遺傳性酪氨酸血癥Ｉ型等。 同樣熱門的是基因編輯與免疫療法結合治療癌癥，業內人士預測短期內有望進......閱讀全文
基因編輯加速邁向臨床應用
本月，先是科學家們宣布成功修正人胚胎中肥厚型心肌病致病基因，后有世界首批經基因編輯對器官移植無“毒”的小豬誕生；上個月，美國一個專家委員會以１０比０的投票，建議食品和藥物管理局批準第一種癌癥基因療法…… 在新一代基因編輯工具尤其是ＣＲＩＳＰＲ推動下，新型基因療法正加速邁向臨床應用。 四大熱
CRISPR基因編輯的臨床之路
CRISPR基因編輯技術不僅是炙手可熱的研究技術，也在最短的時間內走出實驗室，邁向臨床。今年6月，美國NIH的重組DNA顧問委員會已經給美國的第一例臨床試驗開了綠燈。研究人員計劃用CRISPR/Cas9來增強癌癥療法。 早些年，基因編輯作為一種治療工具，曾遭遇重大失敗，特別是18歲的Jesse
GEN：CRISPR基因編輯的臨床之路
CRISPR基因編輯技術不僅是炙手可熱的研究技術，也在最短的時間內走出實驗室，邁向臨床。今年6月，美國NIH的重組DNA顧問委員會已經給美國的第一例臨床試驗開了綠燈。研究人員計劃用CRISPR/Cas9來增強癌癥療法。 早些年，基因編輯作為一種治療工具，曾遭遇重大失敗，特別是18歲的Jesse
Cell對話：我們該如何應用基因編輯？
CRISPR基因編輯無疑是本世紀以來最受矚目的生物技術之一。CRISPR可以用來做什么？如何來實現這一過程？這大概是人們目前對這項技術最關心的問題。3月28日，在Cell網站Crosstalk專欄上的一篇文章中，Trends in Biotechnology雜志的編輯Matt Pavlovich
基因編輯在腎臟疾病中的應用
英國紐卡斯爾大學的研究人員在細胞和小鼠模型中表明，基因編輯可用于Joubert綜合征，以阻止攜帶CEP290缺陷基因對患者腎臟造成損害。Joubert綜合征是一種腦部疾病，引起不同程度的身體、精神和視覺障礙。大約80000個新生兒中有一個會得這種病，其中的三分之一患者會導致腎衰竭。 并非所有J
基因編輯技術可以編輯所有基因嗎
即便當前不能，以后會能的。基因編輯技術指能夠讓人類對目標基因進行“編輯”，實現對特定DNA片段的敲除、加入等。在過去幾年中, 以ZFN (zinc-finger nucleases)和TALEN (transcription activator-like effector nucleases)為代表
基因編輯人體臨床試驗將在美國啟動
美國一家基因編輯公司近日宣布，將啟動一項利用ＣＲＩＳＰＲ基因編輯技術治療某種遺傳性眼疾的臨床試驗，相關申請已被美國監管部門接受。 據悉，在這一臨床試驗中，基因編輯的對象是先天性黑朦病患者眼睛里的感光細胞，這是一種體細胞，而非生殖細胞。體細胞的遺傳信息不會遺傳給下一代，所以不涉及倫理道德問題。
日本將解禁受精卵基因編輯基礎研究－但禁臨床應用
日本文部科學省與厚生勞動省決定允許使用“基因編輯”技術進行受精卵研究，但僅限于基礎研究。目前日本仍禁止開展把經過編輯的受精卵組送回女性子宮的臨床應用，最早將于2019年4月解禁。有聲音期待該研究有助于查明不孕癥等疾病的原因。圖片來源于網絡 據《日本經濟新聞》11月27日報道，日本將解禁的是使用
非病毒轉染技術在基因編輯中的應用
印第安納大學醫學院的印第安納再生醫學與工程中心(ICRME)是組織納米轉染(TNT)再生醫學技術的發源地，該技術可在活體中實現功能性組織重編程。去年，ICRME的研究人員在《Nature Protocol》上發表了關于如何制造TNT 2.0硅芯片硬件的文章。現在，他們的研究首次證明了TNT可以作為一
基因編輯技術可以應用在哪些領域
基因編輯技術，可以用于編輯動植物甚至病毒的基因。通過改變基因讓其改變性狀，對人來說當然是有益的，不過目前這個技術并不完善。如果人類真正的掌握了基因編輯技術，那么就相當于掌握了任何物種的生物源代碼，可以隨意改變其性狀向人類有益的地方發展。?一、基因編輯技術的妙用。什么是基因編輯技術？基因編輯（Geno
基因編輯技術可以應用在哪些領域
基因編輯技術，可以用于編輯動植物甚至病毒的基因。通過改變基因讓其改變性狀，對人來說當然是有益的，不過目前這個技術并不完善。如果人類真正的掌握了基因編輯技術，那么就相當于掌握了任何物種的生物源代碼，可以隨意改變其性狀向人類有益的地方發展。?一、基因編輯技術的妙用。什么是基因編輯技術？基因編輯（Geno
人類胚胎的基因編輯是否有臨床價值？－|－觀點
胚胎基因編輯 與IVF/PGD的技術理念相悖 如果說前一個論點還偶爾被少數評論簡略提及的話 [13-14]，基因編輯技術在原則上不適用于編輯（修正）人類胚胎攜帶的遺傳病基因這一觀點似乎還沒有人論及。下面從三個方面來闡述本文的另一個主要論點：編輯人類胚胎遺傳病基因與其必須依靠的IVF/PGD在
基因編輯crispr原理
ZFNZFN，即鋅指核糖核酸酶，由一個 DNA 識別域和一個非特異性核酸內切酶構成。DNA 識別域是由一系列 Cys2-His2鋅指蛋白（zinc-fingers）串聯組成（一般 3~4 個），每個鋅指蛋白識別并結合一個特異的三聯體堿基。鋅指蛋白源自轉錄調控因子家族（transcription fa
基因編輯的好處
優點：由于基因技術在生物工程中的特殊作用，基因技術革命是繼工業革命、信息革命之后對人類社會產生深遠影響的一場革命。它在基因制藥、基因診斷、基因治療等技術方面所取得的革命性成果，將極大地改變人類生命和生活的面貌。同時，基因技術所帶來的商業價值無可估量。從事此類技術研究和開發企業的發展前景無疑十分廣闊。
基因編輯crispr原理
ZFNZFN，即鋅指核糖核酸酶，由一個 DNA 識別域和一個非特異性核酸內切酶構成。DNA 識別域是由一系列 Cys2-His2鋅指蛋白（zinc-fingers）串聯組成（一般 3~4 個），每個鋅指蛋白識別并結合一個特異的三聯體堿基。鋅指蛋白源自轉錄調控因子家族（transcription fa
什么是基因編輯
"公眾對轉基因擔心的并不是基因技術，關鍵是轉基因的“轉”，現在通過基因測序研究已發展出基因編輯技術，可根據需要對原來的基因進行重新編輯，它可以不轉任何新的基因，也能產生很好效果。中國今后將在進一步開展轉基因研究的同時，積極推動基因編輯技術研究"。大媽連基因編輯都知道，真是厲害啊。既然提到這個，我就來
基因編輯細胞療法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）孤兒藥委員會（COMP）公布了詳細資料，支持授予其在研體外基因編輯細胞療法BIVV003孤兒藥資格，治療鐮刀型細胞貧血病（SCD）。
基因編輯crispr原理
ZFNZFN，即鋅指核糖核酸酶，由一個 DNA 識別域和一個非特異性核酸內切酶構成。DNA 識別域是由一系列 Cys2-His2鋅指蛋白（zinc-fingers）串聯組成（一般 3~4 個），每個鋅指蛋白識別并結合一個特異的三聯體堿基。鋅指蛋白源自轉錄調控因子家族（transcription fa
CRISPR基因編輯B細胞并應用到疫苗中
人體不能自然地保護自己免受HIV病毒感染---至少通常不能做到這一點。但是，在極少數情況下，受感染的個體會產生對抗這種病毒的廣泛中和抗體（bNAb）。如今，在一項新的研究中，來自美國洛克菲勒大學的研究人員設計出一種方法，將這種對抗HIV的能力賦予給普通的免疫細胞。相關研究結果于2019年4月11
顯微操作技術在基因編輯中的應用（三）
圖9：ESI注入8細胞階段的胚胎。鈍端毛細管圖10：EMBL轉基因過程中使用的DMi8、Eppendorf TransferMan 4r顯微操作器和PiezoXpert壓電破膜儀。以鈍端毛細管進行胚囊注射。DIC用于小鼠轉基因的CRISPR/Cas 9技術用于小鼠轉基因的CRISPR/Cas9技術為
顯微操作技術在基因編輯中的應用（二）
?圖6：PN 注射過程DNA 隨機非靶向整合到基因組中典型的PNI系統設置：-DMi8：手動、電動部件可供選擇-透射光軸； S28聚光鏡及微分干涉差-5/10倍物鏡（FLUOTAR或N PLAN）用于大致觀察-20倍、40倍長工作距離物鏡。40倍物鏡用于注射-3板載物臺（固定載物臺的物體導桿妨礙顯微
顯微操作技術在基因編輯中的應用（一）
本文將大致回顧小鼠轉基因領域的顯微操作技術，包括CRISPR/Cas9技術，旨在對這類客戶所用的工作流程和術語進行介紹。此外，還針對有用的顯微操作系統配置提供一些建議。顯微操作技術概述圖1：CRISPR/Cas9、原核注射和胚胎干細胞移植技術的粗略比較。更多詳情請參閱下文。小鼠胚胎早期發育階段?圖2
美國首例！CRISPR基因編輯技術應用于癌癥治療
據美聯社報道，美國賓夕法尼亞大學腫瘤學教授通過CRISPR基因編輯工具對三名晚期癌癥的血細胞進行基因改造，醫生從患者血液中提取出免疫系統細胞，對其進行基因改造以幫助患者對抗癌癥。這是美國首次嘗試使用CRISPR基因編輯治療癌癥。Edward Stadtmauer博士 這三名患者已經年過六旬，其
基因編輯專家亓磊：人類可以通過編輯基因根治癌癥
11月6日，2016年騰訊WE大會在北京北展劇場舉行，騰訊公司首席探索官David Wallerstein、奇點大學聯合創始人Peter Diamandis等人參加大會，并就航空、引力波、科技藝術、AR等前沿話題發表演講。 基因編輯領域專家、斯坦福大學生物工程系和化學與系統生物學系助理教授亓磊
基因療法進入臨床試驗，CRISPR基因編輯是在劫難逃嗎？
任何近期觀看過哥倫比亞廣播公司（CBS）網站上關于引發生物學醫學研究變革的CRISPR基因編輯工具的 60分鐘視頻片段[1]的人都會得出結論：這種基因編輯技術正處于開發出一連串治愈方法的邊緣。但是最近的一項研究[2]揭示出在部署這種著名的“分子剪刀”之后，一大堆染色體片段會發生缺失和重排。 C
ras基因的臨床應用
1 診斷ras癌基因和P21在許多癌前病變中都有表達.Ochi等發現1例胰液中K2ras突變陽性而細胞學及影像學檢查均陰性的病例，隨診18個月后才發現惡性細胞及影像學的變化.提示ras基因突變早于病理檢出及臨床表現的出現.提示可用檢測ras癌基因或P21的方法對癌變傾向提供較早信息.Kimura等檢
基因測序儀臨床應用
1. 在感染性疾病診斷上的應用? 測序技術可以精確的分析堿基序列，通過序列比對，對各種病原體直接進行鑒定、分型和溯源，明確某一感染性疾病對應病原體的基因序列，可以有針對性地用藥和預防，提高用藥的有效性和安全性。同時基因測序可以用于發現新型病原體，能更好地做好預防工作。 2. 在遺傳性疾病診斷
融合基因的臨床應用
1、DNA疫苗目前，疫苗已經經歷了三代：第一代疫苗是用減毒或殺死的病原體來激活機體免疫系統；第二代疫苗是用生物技術和重組DNA技術研制的組分疫苗注射機體誘導免疫應答； 第三代疫苗是直接注射基因重組的抗原基因來激活人體免疫系統，即DNA疫苗。DNA疫苗與傳統疫苗相比有著明顯的優勢，如易于生產，穩定性強
臨床多重耐藥菌基因組編輯研究取得進展
直接在臨床分離的多重耐藥菌中進行功能基因組學研究是解析耐藥機制以及開發抗耐藥策略最直接有效的方法。然而，由于缺乏能在臨床耐藥菌中直接進行高效基因編輯的工具，目前耐藥機制仍主要是采用組學分析加在模式菌中的異源驗證進行研究。這種脫離了臨床耐藥菌本身遺傳背景的研究策略，往往忽略了遺傳背景本身對耐藥因子
臨床多重耐藥菌基因組編輯研究取得進展
直接在臨床分離的多重耐藥菌中進行功能基因組學研究是解析耐藥機制以及開發抗耐藥策略最直接有效的方法。然而，由于缺乏能在臨床耐藥菌中直接進行高效基因編輯的工具，目前耐藥機制仍主要是采用組學分析加在模式菌中的異源驗證進行研究。這種脫離了臨床耐藥菌本身遺傳背景的研究策略，往往忽略了遺傳背景本身對耐藥因子