基因編輯器CRISPR讓突變小鼠觸手可得
Rudolf Jaenisch 在1974 年培育出首個轉基因小鼠，并且首次證明了CRISPR 在產生基因敲除小鼠方面的威力。 2013年年初，Michael Wiles同美國緬因州杰克遜實驗室的高層管理者坐在一起，并且告訴了他們一種擁有驚人威力的DNA剪切新方法。這家簡稱為JAX的實驗室利用基因工程技術改造以JAXR Mice為注冊商標的小鼠，并將其出售給研究人員。它喜歡這樣自夸：這“是全世界質量最好和發表次數最多的小鼠模型”。Wiles為該實驗室評估和研發新技術。他相信，這個由細菌和古生菌用于保護自身免受病毒侵襲的免疫策略巧妙改編而來的新工具將使JAX改造小鼠的方式發生革命性變化。“在場的十幾個人中，有9個人睡著了。”Wiles表示，“當時沒人聽說過CRISPR。” 如今，絕大多數小鼠培育者都知道CRISPR。長久以來，JAX和其他培育新的小鼠品系的實驗室依賴于一個辛苦費力的多步驟過程，其中涉及利用基因工程技術改變小鼠的......閱讀全文
基因編輯器CRISPR讓突變小鼠觸手可得
Rudolf Jaenisch 在1974 年培育出首個轉基因小鼠，并且首次證明了CRISPR 在產生基因敲除小鼠方面的威力。 2013年年初，Michael Wiles同美國緬因州杰克遜實驗室的高層管理者坐在一起，并且告訴了他們一種擁有驚人威力的DNA剪切新方法。這家簡稱為JAX的實驗室利用基因
單堿基編輯獲重大進展－有望出生前就可治療遺傳病
9月10日，在《自然》子刊《Nature Medicine》上刊登的兩篇科學論文中，賓夕法尼亞大學和蘇黎世聯邦理工學院的兩個不同團隊，使用基于CRISPR系統的堿基編輯器，成功在小鼠模型中治療了由于基因突變導致的罕見肝臟疾病。其中賓夕法尼亞大學的團隊成功在小鼠出生以前就可治療它們患上的遺傳病。
基因編輯大牛Nature子刊發文：CRISPR單堿基編輯準確！
來自韓國基礎科學研究所IBS的研究人員發表了題為“Genome-wide target specificities of CRISPR RNA-guided programmable deaminases”的文章，證實了最近研發的基因編輯方法的準確性。這一研究成果公布在4月10日的Nature
CRISPR技術如何帶火了基因編輯小鼠？
2013年，一種名為的“CRISPR”的基因編輯技術出現后，“基因編輯”這個詞匯不經意間火了，傳遍了整個學術圈、生活圈，甚至是朋友圈。它的出現讓“編輯生命”變得觸手可及，它似乎可以斗過癌癥（白血病）和艾滋病，還有各種遺傳病。我們知道，目前這些人類疾病都沒有辦法從根本上治療，而它們幾乎都和基因突變相關
全新「堿基編輯器」：不用「切割」也能精準編輯基因
原標題:不用「切割」也能精準編輯基因了，華人學者開發全新「堿基編輯器」摘要：CRISPR 基因編輯技術之外的新工具。基因編輯技術有了重大進展。Broad 研究所的華人學者 David Liu 教授的團隊開發出了一種「堿基編輯器」，可以讓細胞內 DNA 的一種堿基通過簡單的化學反應，變成另一種
新型雙堿基編輯器助力基因飽和突變文庫構建
近日，中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院研究員賴良學課題組在新型堿基編輯器開發方面取得重要進展，獲得了可同時兼具當前多種單堿基編輯器及CRISPR/Cas9基因編輯功能的多功能堿基編輯器，可廣泛地誘導產生多種模式的突變，對于飽和突變文庫構建、基因突變功能研究等方面具有重要促進作用。相關研究在線發表于
背靠背兩篇《Nature－Medicine》推進產前基因編輯
?? 苯丙酮尿癥是一種代謝紊亂疾病，如果新生兒被診斷患有這種遺傳病，就需要采用特殊飲食，以便苯丙氨酸不會在體內積累。過量的苯丙氨酸會延緩嬰兒的智力和運動發育，如果不及時治療，兒童會遭受嚴重的精神殘疾。 造成這種代謝紊亂的原因是一個名為苯丙氨酸羥化酶（phenylalanine hydroxylas
中國科學家成功修復致病基因推動胚胎編輯技術用于醫療
參考消息網8月23日報道 美媒稱，美國的科學家可能會開始研究下一代基于Crispr的基因工具，但是中國正在以最快的速度將這些技術推向人類治療。中國研究人員最先Crispr猴子和無活力的胚胎，并將用Crispr技術編輯過的細胞植入人體。現在，中國的一個科學家團隊使用了尖端的Crispr技術（即堿基
人類語言基因讓小鼠變“聰明”
美歐研究人員15日發表的一項新研究表明，如果給小鼠引入人類版本的語言基因Foxp2，那么小鼠的學習能力將得到提高。這一成果有助于研究人類語言的出現和進化。 Foxp2語言基因是十多年前在英國一個存在嚴重語言障礙的家族中首先發現的，缺乏這種基因的人普遍存在學習障礙和語言組織障礙。這種基因并非人類
如何鑒定CRISPR/Cas9點突變小鼠轉基因鼠以及ES打靶技術...
如何鑒定CRISPR/Cas9點突變小鼠轉基因鼠以及ES打靶技術構建鼠？?基因工程小鼠基因型PCR鑒定的基本原則是利用基因工程小鼠基因組與野生型小鼠基因組的序列差異，以小鼠基因組DNA為模板進行PCR，并以凝膠電泳對比不同基因型特異產物的大小，根據條帶大小來區分小鼠的不同基因型。上期我們講述了CRI
AI讓優質醫療觸手可及
現代社會信息大爆炸，也在無形中推動醫療行業轉型。云計算、人工智能、大數據、互聯網等技術著力打造智慧醫療，或將改變錯綜復雜的利益現狀，使傳統醫療行業改頭換面。 不久前，百度公司宣布對醫療事業部進行重大改組，對醫療業務進行組織架構調整和優化，集中優勢資源，將醫療業務的重點布局在人工智能（AI）領域
構建小鼠基因組CRISPR導向RNAs文庫
研究人員開發出一種方法，構建出了一個可誘導小鼠基因組全基因靶向突變的CRISPR導向RNA(gRNAs)綜合文庫。人們可利用這一文庫來調查不同細胞類型中每個基因的作用。這一突破性的研究成果在線發表在12月23日的《自然生物技術》(Nature Biotechnology)雜志上。 CR
“CRISPR導致基因突變”論戰持續升溫
近日，《自然·方法》發表文章《體內CRISPR—Cas9編輯引發的不可預測基因突變》，稱基因編輯工具CRISPR可能引起基因組內大量基因突變。全球很多實驗室正要將CRISPR—Cas9用于人類疾病的相關基因治療研究，有的甚至已開始用于臨床試驗，這時候說它可能造成大規模基因突變，著實讓人驚訝。
“CRISPR導致基因突變”再遭駁斥
來自美國哈佛大學、麻省總醫院、麻省理工學院以及布羅德研究所的7位著名科學家，日前聯名在預印本網站bioRxiv發表文章稱，5月底《自然·方法學》雜志刊登的題為《體內CRISPR-Cas9編輯后引發不可預測的基因變異》的論文存在嚴重誤導，作者應對原論文標題和結論進行更正，否則，必須提供更符合實驗要
CRISPR致基因突變有誤？《自然》回應
上周《自然·方法學》雜志發表了一篇論文稱，基因編輯工具CRISPR能引起基因組內大量基因突變。但據《麻省理工技術評論》雜志網站近日報道，兩家基因編輯公司Editas藥物和Intellia制藥的科學家們分別寫信給《自然》雜志編輯部，認為這一論文的結論完全錯誤，要求將該論文撤稿，并從科技文獻中刪除。
“CRISPR導致基因突變”再遭駁斥
來自美國哈佛大學、麻省總醫院、麻省理工學院以及布羅德研究所的7位著名科學家，日前聯名在預印本網站bioRxiv發表文章稱，5月底《自然·方法學》雜志刊登的題為《體內CRISPR-Cas9編輯后引發不可預測的基因變異》的論文存在嚴重誤導，作者應對原論文標題和結論進行更正，否則，必須提供更符合實驗要
2020年重要成就回顧01
利用基因編輯技術治療遺傳性血液病的想法得到了CRISPR Therapeutics、Beam Therapeutics等多家生物初創公司的關注，基于CRISPR/Cas9系統開發的療法在2020年取得了積極的早期結果。 2020年底的美國血液學會（ASH）年會上，CRISPR Therapeu
華裔女學者首次利用CRISPR糾正小鼠血友病突變
CRISPR/Cas9是一種強大的基因組編輯工具，表現出有效糾正致病突變的潛力。近期，賓夕法尼亞大學Perelman醫學院的研究人員，首次開發出一種雙基因治療方法，將一個CRISPR/Cas9介導的基因打靶系統的關鍵部件，傳遞到小鼠體內來血友病B。這種疾病又稱第九因子缺乏癥，是由一個缺失的或損壞的凝
27篇SNC論文！他憑這些學術成就獲億元融資
基因修飾動物是研究在發育和疾病中基因功能的重要工具。CRISPR/Cas9系統有效的應用于構建基因敲除和敲入小鼠。而楊輝團隊正好專注于該領域。 楊輝，30歲時，就成為中科院上海生科院神經所研究員；2015年，入選國家“青年千人計劃”；2019年，楊輝博士獲得國家杰出青年基金資助。 由楊輝創辦
本周Science期刊發布－檢測CRISPR脫靶效應新方法DISCOVERSeq
本周又有一期新的Science期刊（2019年4月19日）發布，它有哪些精彩研究呢？讓小編一一道來。圖片來自Science期刊。 1.Science：開發出一種檢測CRISPR脫靶效應的新方法---DISCOVER-Seq doi:10.1126/science.aav9023； doi:1
一種堿基編輯器成功修改活小鼠腸道細菌基因
科學家設計了一種基因編輯工具，可以改變活小鼠腸道微生物組中的細菌。7月10日，相關研究成果發表于《自然》。 該工具是一種堿基編輯器，可以修改小鼠腸道內90%以上大腸桿菌菌落的靶基因。“我們一直夢想能夠做到這一點。”法國巴黎生物技術公司Eligo Bioscience的聯合創始人、合成生物學家X
重磅！利用CRISPR技術成功修復人類胚胎中的基因突變
8月13日，這項成果以“Correction of the Marfan Syndrome pathogenic FBN1 mutation by base editing in human cells and heterozygous embryos”為題發表在《Molecular Thera
單堿基基因編輯研究進展速覽
本文中，小編整理了近年來科學家們在單堿基基因編輯研究領域取得的新進展，分享給大家！ 【1】Nat Commun：科學家首次在豬身上實現多位點單堿基編輯 doi：10.1038/s41467-019-10421-8 近日，中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院賴良學課題組利用單堿基編輯器首次在豬
中國科學家利用CRISPR技術成功修復人類胚胎中基因突變
基因編輯技術發展勢如破竹，遺傳性疾病的有效治療顯得日益迫切。近日，來自上海科技大學的黃行許教授和廣州醫科大學附屬第三醫院的劉見橋教授領導的研究小組利用最新CRISPR技術成功糾正了胚胎中的馬凡綜合癥（MFS）致病突變。這一研究成果代表著在重塑人類胚胎DNA的嘗試基礎上取得了重大突破。 8月13
研究人員利用堿基編輯器可以治愈人細胞中的遺傳病
2012年開發的基因組編輯工具CRISPR/Cas9可以將基因中的突變片段切割掉，并用一個未發生突變的片段進行替換，而一種稱為堿基編輯器的新型CRISPR可以在不切割DNA的情況下修復突變。因此，使用堿基編輯器進行基因組編輯被認為更安全。如今，在一項新的研究中，來自荷蘭烏得勒支研究所和烏得勒支大
研究成功開發新型病毒樣顆粒遞送系統——ENVLPE
在生命的藍圖中，DNA就像一本寫滿遺傳信息的“天書”。然而，這本天書中偶爾也會出現“錯別字”，導致各種遺傳疾病的發生。近年來，基因編輯技術成為科學家手中的一把“分子剪刀”。它能夠精準地修改DNA中的錯誤片段，從而有望在根本上治愈疾病。 其中，CRISPR-Cas9的出現，徹底改變了基因編輯領域
基因編輯器：編出新生命
??????? 細菌也有敵人，其最大的敵人之一是噬菌體，因為后者可以進攻和吞食細菌。面對攻擊，細菌最有效的還擊是，“祭”出一種武器CRISPR，以保護自身。CRISPR有些拗口，稱為規律成簇間隔短回文重復，實際上就是一種基因編輯器(又稱為CRISPR-Cas9系統)，是細菌用以保護自身對抗病毒的
基因編輯讓早衰小鼠壽命延長25％
年齡增長會增加很多疾病發生的風險，例如心臟病、癌癥和阿爾茲海默癥。所以，科學家們一直在試圖找到延緩衰老的方法。 2019年2月18日，《Nature Medicine》期刊上發表一篇最新文章，揭示了一種新的基因療法或有助于延緩衰老。 來自Salk研究所的科學家們利用CRISPR/Cas9基因
“基因魔剪”讓耳聾小鼠恢復聽力
英國《自然》雜志12月20日發表了一項基因治療領域成果：因高水平基因組編輯技術而聞名世界的博德研究所表示，基因編輯技術（CRISPR-Cas9，也稱“基因魔剪”）現已被用于恢復人類遺傳性耳聾小鼠模型的聽力。最新研究凸顯了CRISPR-Cas9技術用于治療顯性遺傳性聽覺損失疾病的潛力。 有將近一
Cell:－CRISPR技術加快轉基因小鼠模型構建
Whitehead研究所的研究人員利用基因調控系統CRISPR/Cas，僅需一步操作就可將報告基因和條件性等位基因轉入小鼠基因組中。目前生成包含如此復雜工程等位基因的動物只需數周而非數年的時間，科學家可快速利用這些動物來構建疾病模型及研究基因功能。這一突破性的研究發表在《細胞》(Cell)雜志上