Shire／Baxalta圓滿完成320億美元并購
今年1月份，Shire宣布將以320億美元收購Baxalta，制造了新年第一樁收購大案。近日，Shire表示這一收購正式完成，將促使Shire成為全球罕見病制藥的領導者。 Shire估計，合并后新公司的年收入的65%將來源于罕見病產品，預計2020年公司年收入將超過200億美元，實現兩位數的營收復合增長率。新公司的業務將覆蓋全球100多個國家，擁有超過22000名雇員，并同時進行涵蓋早期、中期、晚期不同臨床試驗進度的50多個研發項目。Shire新公司業務主要覆蓋胃腸道/內分泌疾病、遺傳性血管性水腫、神經疾病、溶酶體儲積癥等多種疾病。Baxalta作為被Shire完全接管的子公司，主要負責血液學、免疫學、腫瘤學方面的業務。Shire的CEO Flemming Ornskov博士表示，Shire并購Baxalta之后，已經成為全球罕見病制藥的領導者，并擁有全球第一的罕見病研發平臺。 自一月份雙方股東同意并購后，整個并購工作就......閱讀全文
Shire/Baxalta圓滿完成320億美元并購
今年1月份，Shire宣布將以320億美元收購Baxalta，制造了新年第一樁收購大案。近日，Shire表示這一收購正式完成，將促使Shire成為全球罕見病制藥的領導者。 Shire估計，合并后新公司的年收入的65%將來源于罕見病產品，預計2020年公司年收入將超過200億美元，實現兩位數的營
326億美元！2016年首例并購能否完成？
2015年7月，Baxalta（NYSE:BXLT）從制藥巨頭百特（Baxter）分拆出來，成為獨立的生物制藥公司，前者主要繼承了Baxter全部的血液疾病產品、腫瘤藥物和免疫疾病藥物，且專注于血友病藥物，在全球100多個國家里擁有16000余名員工，2014年的年收入約為60億美元。 隨
Shire59億美元收購Dyax－罕見病領域誰能匹敵？
Shire公司最近幾年因為在兼并收購市場上大手筆不斷而受到了業界的廣泛關注。先是今年年初的艾伯維550億美元收購Shire的一波三折，再是不久之前公司尋求收購Baxalta。（相關閱讀：Baxalta拒絕Shire邀約的背后？罕見病藥物開發漸受追捧）這些都讓Shire公司成為了生物醫藥產業的一個
Shire罕見病中國策
作為全球罕見病和專科疾病治療領域的領先生物科技公司，Shire深切關注包括中國在內的新興市場的醫療需求，希望在未來加速引進更多創新醫療解決方案，并通過與社會各界的廣泛合作，造福更多中國罕見病及專科疾病患者。 Shire罕見病中國策 Shire中國總經理叢凡先生 2016年初，全球罕見病制藥
Shire擬將神經科學部門獨立上市
為使公司更加專注于罕見疾病領域的發展，英國制藥巨頭Shire正在考慮將公司旗下神經科學部門分解成一個單獨的、公開上市的實體公司。 Shire集團首席執行官Flemming Ornskov解釋說，“公司正處于一個激動人心的拐點。未來幾年，我們在罕見疾病和神經科學領域的業務表現強勁，且兩者都存在顯
罕見病真的罕見嗎？
“如果有一天，疾病的細分超過了分子的尺度，那么世界上可能就沒有“罕見病”了，而“病”也就會從一種“非常態”變成一種“常態”。因為沒有一個人是完美的，我們總是攜帶著幾個甚至數個有缺陷的基因。從這個意義上來說，現在為罕見病所作出的努力，不是為了這群現在看來“極其少”的人，而是為了我們所有這些距離“罕
“罕見”的堅強|罕見病，其實從不罕見
萬分之一的變數，可能是生命的奇跡，也可能是一個難以治愈的醫療難題，罕見病，就是這樣一個存在。2008年，歐洲罕見病組織將每年2月的最后一天定為國際罕見病日。在2月28日第十四屆國際罕見病日即將到來之際，讓我們將目光再次聚焦這一群體。 “好像被冰雪凍住，從手指、手臂，到腿，冰凍的感覺一路蔓延，直
“罕見”的堅強|罕見病，其實從不罕見
萬分之一的變數，可能是生命的奇跡，也可能是一個難以治愈的醫療難題，罕見病，就是這樣一個存在。2008年，歐洲罕見病組織將每年2月的最后一天定為國際罕見病日。在2月28日第十四屆國際罕見病日即將到來之際，讓我們將目光再次聚焦這一群體。 “好像被冰雪凍住，從手指、手臂，到腿，冰凍的感覺一路蔓延，直
罕見病：太過罕見，難以開發？
對于那些被罕見病折磨的患者們來說，他們的病癥通常都是一種孤立的存在。對于病癥的整體知識很少，診斷和治療的過程往往是長時間而且非常痛苦的。這些罕見病受害者大多數是年輕人或是兒童。 罕見病往往是先天性的或與基因問題有關，其中一部分是由于癌癥或自體免疫問題或是傳染性疾病引起的。這些疾病都很復雜、嚴重
2016全球制藥公司規模，GSK回歸老大位置
過去的一年里，制藥產業持續繁榮，研發產品線不斷擴張，新的明星藥物不斷涌現，醫藥企業重組并購規模不斷擴大。與此同時，人們對行業研發創新難度認知也不斷增加，藥物創新研發的各種不確定因素也給制藥公司帶來更大的商業成本壓力。 但值得慶幸的是，大型制藥公司正在引導行業走向一個新的創新階段，而具有靈活性和
歐美大力鼓勵罕見病藥品研發－積極搶占罕見病藥物市場
據《世界報》報道，愛爾蘭希爾生物制藥公司12日宣布，以52億美元收購美國罕見病藥物研制企業NPS制藥。希爾公司首席執行官弗萊明·奧恩斯科夫表示，公司未來將把重點轉向罕見疾病藥物領域。 世界衛生組織將罕見病定義為患病人數占總人口0.065%到0.1%之間的疾病或病變。罕見病一般為慢性、嚴重性疾病
罕見病，你了解多少
“熊貓寶寶”（戈謝病）、“藍嘴唇”（肺動脈高壓）、“牽線木偶人”（多發性硬化癥）……這一個個看似美麗又可愛的名字背后，是很多罕見病患者的痛。 每年2月的最后一天，是國際罕見病日。今年的國際罕見病日，中國首部《罕見病診療指南（2019年版）》正式發布，為121種罕見病診療提供依據。與此同時，國家衛健
－“罕見病”的經濟療法
人類正以類似行為藝術的方式對抗著上天的捉弄。 2014年夏天，人們往自己身上傾倒著一桶又一桶冰水。娛樂感爆棚的“冰桶挑戰”以病毒式傳播讓“罕見病”獲得了罕見的社會關注。 絕大多數罕見病是基因缺陷所致，而醫學問題也有其經濟學療法。 經濟杠桿激勵“孤兒藥”研發 “冰桶挑戰”讓人們關注漸凍癥，
罕見病不再“罕見”？孤兒藥市場前景良好
罕見病，又稱“孤兒病”，泛指一類發病率極低的疾病。世界衛生組織（WHO）將罕見病定義為“患病人數占總人口0.065-0.1%的疾病或病變”。 中國罕見病發展中心（CORD）創始人和主任黃如方先生曾在報告中這樣描述罕見病： 這是最壞的時代： 國際確認的罕見病有6000-7000種，約占人類疾
藍皮書：兒童罕見病病例占湖南省罕見病登記病例19％
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/9/508160.shtm9月8日至10日，第十二屆中國罕見病高峰論壇在長沙舉辦。論壇現場發布了由中南大學湘雅醫院、長沙市湘醫公益慈善服務中心、湖南省醫院協會罕見病管理專業委員會共同完成的《湖南省罕見病診療協作
聚焦第二屆國際罕見病聯盟會議－讓“罕見”不再罕見
2014年11月9日，為期三天的第二屆國際罕見病研究聯盟會議在深圳福田大中華喜來登酒店順利落下帷幕。本次會議在國際罕見病研究聯盟、華大基因、中華醫學會醫學遺傳學分會、中國稀有病聯盟、中國罕見病發展中心及國家基因庫和中華醫學會的參與和支持下，創下了罕見病會議史上規模最大、參會人員最多、演講人員水平
英國制藥公司Shire2.6億美元現金收購Lumena
當地時間2014年5月12日，位于英國倫敦的制藥企業Shire以2.6億美元現金收購位于美國圣迭戈生物制藥公司Lumena Pharmaceuticals 當地時間2014年5月12日，位于英國倫敦的制藥企業Shire以2.6億美元現金收購位于美國圣迭戈生物制藥公司Lumena Pharmaceu
開展我國首個罕見病研究
本報訊 (記者陳青)昨天，世界領先醫藥健康企業賽諾菲在滬宣布：其中國研發中心與中國醫藥工業研究總院簽署合作備忘錄，共同進行我國首個罕見病領域疾病診斷及治療的聯合研究。同時，賽諾菲與中國醫學科學院藥物研究所就“新型抗凝血劑”的合作研發項目也正式啟動。上海市副市長沈曉明會見了賽諾菲全球研發總裁曾
罕見鼠尿病現身美國
近日，有媒體報道稱，美國“紐約城正在調查近日出現的3個病例，其中一位患者已死亡，而這種罕見疾病經由老鼠尿液傳播”。 這種俗稱“鼠尿病”的鉤端螺旋體病由細菌引發，一般通過被感染老鼠的尿液傳播，患者癥狀包括發高燒、腹瀉、肌肉酸痛、頭痛、發冷、惡心和嘔吐。 據悉，這3個病例都是在紐約布朗克斯區出
沙特基因“偵探”捕殺罕見病
Fowzan Alkuraya在為一個患有癲癇和發育遲緩的6歲男孩作檢查。圖片來源：Thamer Al-Hassan 在沙特阿拉伯首都一家醫院的會議室里，一位沙特陸軍上校在講述著一個因遺傳而導致死亡的故事。2004年，他和妻子迎來了第一個孩子，最初這個孩子看上去很健康，但6個月大時，這個女
基因療法遏制罕見腦病
在ALD患者的大腦中，保護神經的髓鞘消失了。圖片來源：Frank Gaillard 基因治療正在兌現自己的承諾——在男孩中抑制了一種罕見致死性腦病的發作。 科學家在日前于華盛頓哥倫比亞特區召開的美國基因與細胞治療學會年會上發布的一項新研究成果顯示，在利用基因工程病毒向細胞中傳送一種基因從而補
國際罕見病日：瓷娃娃、漸凍人……預防罕見病該怎么做？
分析測試百科網訊 2022年2月28日是國際罕見病日，病癥大家都不陌生，但是對于罕見病是什么，罕見病又有哪些？罕見病日是為了什么這些問題，大家可能比較模糊，這篇文章將詳細為大家講解什么是罕見病以及我們能為罕見病做哪些幫助和預防，病癥罕見，希望人間的關愛并不罕見，加油，愿健康善待你我，愿曙光照進冰
國際罕見病日：細數近兩年FDA批準的27種罕見病藥物
2月的最后一天是國際罕見病日。自2008年舉辦首屆以來，國際罕見病日已經走過了10個年頭。今天，我們也將帶來整版報道，從新藥盤點、臨床進展、政策舉措、患者故事等多個角度，為各位讀者完整呈現罕見病對于社會、對于個人的影響。正如國際罕見病日所呼吁的那樣，我們期待這些內容，能提高公眾對罕見病的認知，促
JAMA：兒童罕見病研究進展
在患者權益保護組織與國會的共同努力下，1983年美國頒布《罕見病藥物法案》，使罕見病研究在過去30年中得到迅速發展。美國患病人數低于20萬人的疾病被定義為罕見病，政府為補償了其研發成本在藥品銷售上實施優惠政策，此法案促進了罕見病群體治療產品（包括藥品、疫苗、診斷試劑）的開發與上市。 《罕見病藥
罕見病診斷壁壘，怎么破？
罕見病病友程利婷（右）和黃靜在北京天橋藝術中心的小劇場演出后相擁告別。新華社記者 張玉薇攝 “加強罕見病用藥保障”——今年全國兩會對政府工作報告的修改完善中，罕見病名列其中，成為保障基本醫療衛生服務的重點工作之一。 目前，全球已知的罕見病約有7000種，由于患病率和發病率極低、患病人數少、患病人
青島開展疑難罕見病門診義診
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/3/518848.shtm
RNA編輯技術治療嚴重罕見病
肌肉萎縮癥目前還沒有治愈的方法，患有這種疾病的兒童在早年失去了重要的肌肉力量。根據來自美國西北大學醫學院和芝加哥大學的一項最新研究，一種被稱為“外顯子跳躍（exon skipping）”的RNA編輯技術，在治療一種罕見而嚴重形式的肌肉萎縮癥的過程中，已經取得初步成效。相關研究結果發表在十月十二日
ChatGPT在罕見病診斷的應用
很多人在網上尋求醫療建議，大多數人都試圖用“百度或谷歌” 搜索他們正在經歷的癥狀或者治療方案。對于線上自我診斷或病情了解有廣泛的需求，以及實際的意義。 最近炙手可熱的ChatGPT一經發布，便引起各行各業的廣泛關注，會帶來怎樣的變革？又有哪些工種可能會受影響或受益？ 實際上，ChatGPT的
歐盟計劃加強罕見病方面合作
歐盟將在應對罕見病方面更加雄心勃勃。 中國健康旅游(chinameditour)消息：歐盟將在應對罕見病方面更加雄心勃勃，法國作為歐盟在這一未滿足醫療需求領域合作的長期支持者，將這一主題列入其即將擔任理事會主席的議程。 利益相關者和歐洲議會議員長期以來一直呼吁無縫的跨境數據共享，以支持對診斷
JAMA：罕見病診斷的新思路
罕見病的診斷和治療一直都是難題，而測序技術的出現則帶來了一絲曙光。一般來說，患者出現一些癥狀后，通常先看醫生，然后開展外顯子組測序，并借助研究人員，找到分子機制。然而，根據《美國醫學會雜志》（JAMA）上的一篇文章，這個順序現在反過來了。 文章講述了一個荷蘭男孩的故事。他叫Vincent Pi