張鋒NatureMedicine綜述：基因編輯技術最新進展
人體內已命名的基因共有25000多條，目前已知一部分基因（3000）的突變會引起各類疾病。對于此類疾病的治療，最本質的手段是通過一些方法將突變后的遺傳物質矯正回原來的狀態。這類方法被稱為遺傳療法（genetic therapies）。目前最廣泛的遺傳療法手段為：1. 以病毒載體感染方式引導的源基因導入；2. 以RNA干擾方式引導的目的基因表達下調。這些手段在治療嚴重復合型免疫缺陷疾病（SCID）以及Wiskott-Aldrich綜合征方面獲得了成功。盡管如此，RNAi技術在應用的廣泛性上還存在局限。 基因編輯技術（genome editing technologies）是針對DNA本身進行的操作手段。最近應用型基因編輯領域的"鼻祖"，美國麻省理工學院張鋒教授等人發表在《Nature Medicine》雜志上的一篇綜述詳細介紹了這些技術的原理以及在臨床上的應用前景。 基因編輯技術的基本原理 歸巢酶，ZFN，TALEN以及......閱讀全文
突變耳聾患者迎來基因治療新時代
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/11/511460.shtm10月27日，復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院（上海市五官科醫院）耳鼻喉科研究院副院長、遺傳性耳聾診治中心主任舒易來受邀在第30屆歐洲基因和細胞治療學會（ESGCT）年會發言，向全球同道分
基因編輯技術成功治療實驗鼠血友病
日本一個研究小組近日報告說，他們利用基因編輯技術成功治療了實驗鼠的血友病。未來有望在此基礎上開發出能根治血友病的療法。 血友病是由于基因異常導致的出血性疾病，其特征是人體無法生成凝血因子或者凝血因子生成不足，導致凝血時間延長，出血難以止住。有的患者為了預防出血，從小就要每周注射1至3次凝血因子
華中科大用基因編輯治療白血病
急性白血病（AL）是最常見的血液系統惡性腫瘤，在遺傳構成和臨床結局表現出顯著的異質性。由于對細胞遺傳學/基因突變的了解加深，以及相應靶向療法的引入，在某些白血病亞型的治療方面已經獲得了驚人的成功，但是，許多遺傳高風險的亞型，目前用標準方案仍然是難以治療的，并表現出預后不良。世界衛生組織和美國國家
Nat－Med：CRISPR基因編輯技術或有望治療血液疾病
刊登于國際著名雜志Nature Medicine上的一項研究報告中，來自圣猶大兒童研究醫院的研究人員通過研究利用CRISPR基因編輯技術就可以幫助治療鐮刀形細胞病以及β地中海貧血癥，該研究為后期通過基因組編輯技術來開發治療常見血液障礙的新型療法提供了一定幫助。 研究者Mitchell J. W
華中科大用基因編輯治療白血病
急性白血病（AL）是最常見的血液系統惡性腫瘤，在遺傳構成和臨床結局表現出顯著的異質性。由于對細胞遺傳學/基因突變的了解加深，以及相應靶向療法的引入，在某些白血病亞型的治療方面已經獲得了驚人的成功，但是，許多遺傳高風險的亞型，目前用標準方案仍然是難以治療的，并表現出預后不良。世界衛生組織和美國國家
－基因編輯立功啦，成功治療白血病，全球首例
科學家利用這種技術對捐獻者的免疫細胞進行基因編輯，一歲小女孩Layla的白血病被成功治愈。這是第二次基因編輯技術在臨床上的成功應用。 Layla案例代表第二次基因編輯治療的成功，第一次是美國去年用于12名艾滋病患者。基因編輯公司正在準備開展編輯酶基因直接進行治療。 NHS信托倫敦大奧蒙德街
美國首例！CRISPR基因編輯技術應用于癌癥治療
據美聯社報道，美國賓夕法尼亞大學腫瘤學教授通過CRISPR基因編輯工具對三名晚期癌癥的血細胞進行基因改造，醫生從患者血液中提取出免疫系統細胞，對其進行基因改造以幫助患者對抗癌癥。這是美國首次嘗試使用CRISPR基因編輯治療癌癥。Edward Stadtmauer博士 這三名患者已經年過六旬，其
基因編輯的好處
優點：由于基因技術在生物工程中的特殊作用，基因技術革命是繼工業革命、信息革命之后對人類社會產生深遠影響的一場革命。它在基因制藥、基因診斷、基因治療等技術方面所取得的革命性成果，將極大地改變人類生命和生活的面貌。同時，基因技術所帶來的商業價值無可估量。從事此類技術研究和開發企業的發展前景無疑十分廣闊。
基因編輯crispr原理
ZFNZFN，即鋅指核糖核酸酶，由一個 DNA 識別域和一個非特異性核酸內切酶構成。DNA 識別域是由一系列 Cys2-His2鋅指蛋白（zinc-fingers）串聯組成（一般 3~4 個），每個鋅指蛋白識別并結合一個特異的三聯體堿基。鋅指蛋白源自轉錄調控因子家族（transcription fa
基因編輯crispr原理
ZFNZFN，即鋅指核糖核酸酶，由一個 DNA 識別域和一個非特異性核酸內切酶構成。DNA 識別域是由一系列 Cys2-His2鋅指蛋白（zinc-fingers）串聯組成（一般 3~4 個），每個鋅指蛋白識別并結合一個特異的三聯體堿基。鋅指蛋白源自轉錄調控因子家族（transcription fa
基因編輯細胞療法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）孤兒藥委員會（COMP）公布了詳細資料，支持授予其在研體外基因編輯細胞療法BIVV003孤兒藥資格，治療鐮刀型細胞貧血病（SCD）。
什么是基因編輯
"公眾對轉基因擔心的并不是基因技術，關鍵是轉基因的“轉”，現在通過基因測序研究已發展出基因編輯技術，可根據需要對原來的基因進行重新編輯，它可以不轉任何新的基因，也能產生很好效果。中國今后將在進一步開展轉基因研究的同時，積極推動基因編輯技術研究"。大媽連基因編輯都知道，真是厲害啊。既然提到這個，我就來
基因編輯crispr原理
ZFNZFN，即鋅指核糖核酸酶，由一個 DNA 識別域和一個非特異性核酸內切酶構成。DNA 識別域是由一系列 Cys2-His2鋅指蛋白（zinc-fingers）串聯組成（一般 3~4 個），每個鋅指蛋白識別并結合一個特異的三聯體堿基。鋅指蛋白源自轉錄調控因子家族（transcription fa
基因編輯專家亓磊：人類可以通過編輯基因根治癌癥
11月6日，2016年騰訊WE大會在北京北展劇場舉行，騰訊公司首席探索官David Wallerstein、奇點大學聯合創始人Peter Diamandis等人參加大會，并就航空、引力波、科技藝術、AR等前沿話題發表演講。 基因編輯領域專家、斯坦福大學生物工程系和化學與系統生物學系助理教授亓磊
科學家開發能鎖定小型癌癥相關突變的新型基因編輯工具
構成促癌基因的代碼中只要改變一個字母就會明顯影響腫瘤的侵襲性或癌癥患者對特定療法的反應，近日，一篇發表在國際雜志Nature Biotechnology上題為“Generation of precision preclinical cancer models using regulated in
農桿菌瞬時表達CRISPR編輯基因和快速篩選突變植株新方法
最近，美國康涅狄格大學和南京農業大學李義教授團隊在Horticulture Research發表了題為“A method for the production and expedient screening of CRISPR/Cas9-mediated non-transgenic mutan
農桿菌瞬時表達CRISPR編輯基因和快速篩選突變植株新方法
最近，美國康涅狄格大學和南京農業大學李義教授團隊在Horticulture Research發表了題為“A method for the production and expedient screening of CRISPR/Cas9-mediated non-transgenic mutan
農桿菌瞬時表達CRISPR編輯基因和快速篩選突變植株新方法
最近，美國康涅狄格大學和南京農業大學李義教授團隊在Horticulture Research發表了題為“A method for the production and expedient screening of CRISPR/Cas9-mediated non-transgenic mutan
基因探索－|－Sci－Rep:科學家利用基因編輯技術治療艾滋病
CRISPR/Cas9系統為編輯HIV-1病毒基因組提供了一種新的有潛力的工具，近日來自日本神戶大學醫學院感染疾病中心及健康科學研究生院國際衛生系的研究人員設計了一種RNA引導的CRISPR/Cas9以靶向HIV-1調節基因tat和rev，其中的引導RNAs（gRNA）都基于CRISPR的特異
中國專家學者取得基因編輯治療研究創新突破
? 病毒性角膜炎是受病毒致病原感染角膜而引起的炎癥，該病愈后易復發，并成為導致感染性失明的主要原因。該病既無疫苗可用，也無藥物可根治的現狀困擾著醫生和患者。 記者12日獲悉，復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院專家洪佳旭和上海交通大學系統生物醫學研究院蔡宇伽教授攜手獲得突破性的新成果。他們率先發明了基因治
基因編輯一針“剪”血，助力角膜新生血管治療
近日，復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院主任醫師黃錦海、周行濤團隊，與暨南大學附屬深圳眼科醫院教授雷和田團隊、溫州醫科大學附屬眼視光醫院教授王勤美團隊合作，開發了一種針對VEGFA基因的CRISPR/Cas9基因編輯系統，為角膜新生血管的治療帶來新突破。相關研究發表于《先進科學》。?角膜新生血管（CoNV）
基因編輯一針“剪”血，助力角膜新生血管治療
近日，復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院主任醫師黃錦海、周行濤團隊，與暨南大學附屬深圳眼科醫院教授雷和田團隊、溫州醫科大學附屬眼視光醫院教授王勤美團隊合作，開發了一種針對VEGFA基因的CRISPR/Cas9基因編輯系統，為角膜新生血管的治療帶來新突破。相關研究發表于《先進科學》。?角膜新生血管（CoNV）
優于CRISPR，新一代基因編輯技術治療血液疾病
由卡內基·梅隆大學和耶魯大學的科學家開發的新一代基因編輯系統成功地治愈了活體小鼠的遺傳性血液疾病，過程僅使用了一個簡單的靜脈治療。與流行的CRISPR基因編輯技術不同，新技術可用于活體動物，并顯著降低了不必要的、目標基因之外的突變發生。相關結果報道在Nature Communications雜志
DNA堿基編輯:基因編輯工具“升級版”
美國哈佛大學14日宣布，將授予光束療法（Beam Therapeutics，下稱BT）公司全球ZL許可，對可用于治療人類疾病的一套革命性DNA堿基編輯技術進行開發和商業化。 BT公司同日宣布，已經籌集了高達8700萬美元由F-Prime資本和ARCH風投牽頭的A輪融資。BT公司由基因編輯技
DNA堿基編輯：基因編輯工具“升級版”
美國哈佛大學14日宣布，將授予光束療法（Beam Therapeutics，下稱BT）公司全球ZL許可，對可用于治療人類疾病的一套革命性DNA堿基編輯技術進行開發和商業化。 BT公司同日宣布，已經籌集了高達8700萬美元由F-Prime資本和ARCH風投牽頭的A輪融資。BT公司由基因編輯技術領
高光坪教授：CRISPR無疤基因編輯糾正遺傳病中的DNA突變
來自麻省大學醫學院的一組研究人員提出了一種基因組編輯新策略，可以用于糾正小鼠模型中引起人類遺傳疾病??的DNA突變。 這一研究成果公布在8月13日Nature Biotechnology雜志上，領導這一研究的是麻省大學醫學院的高光坪教授。高教授是當今全球基因治療領域的領導者之一，他早年畢業于四
遺傳發育所在植物基因組編輯突變體篩選方法研究取進展
如何快速高效進行突變體檢測和鑒定是植物基因組編輯技術迅速發展面臨的重要問題之一。目前植物基因組編輯突變檢測方法主要包括PCR/RE、T7EI錯配切割、臨界退火溫度PCR (ACT-PCR)、Sanger測序和二代測序(NGS)等。以上所有的檢測方法都基于PCR反應，且都有各自的不足之處。PCR/
高光坪教授：CRISPR無疤基因編輯糾正遺傳病中的DNA突變
來自麻省大學醫學院的一組研究人員提出了一種基因組編輯新策略，可以用于糾正小鼠模型中引起人類遺傳疾病??的DNA突變。 這一研究成果公布在8月13日Nature Biotechnology雜志上，領導這一研究的是麻省大學醫學院的高光坪教授。高教授是當今全球基因治療領域的領導者之一，他早年畢業于四
重新定義基因治療:CRISPR創新的“發現和替換”基因組編輯
基因組編輯，特別是CRISPR-Cas9方法，為嚴重聯合免疫缺陷(SCIDs)和其他遺傳疾病提供了革命性的解決方案。巴伊蘭大學的研究人員通過他們的GE x HDR 2.0策略加強了這種方法，旨在實現精確的基因替換。巴伊蘭大學的研究人員利用一種名為GE x HDR 2.0的改良CRISPR-Cas
CRISPR創新“發現和替換”基因組編輯，基因治療被重新定義
基因組編輯，特別是CRISPR-Cas9方法，為嚴重聯合免疫缺陷(SCIDs)和其他遺傳疾病提供了革命性的解決方案。巴伊蘭大學的研究人員通過他們的GE x HDR 2.0策略加強了這種方法，旨在實現精確的基因替換。巴伊蘭大學的研究人員利用一種名為GE x HDR 2.0的改良CRISPR-Cas