CAR-T作為全新的腫瘤治療方法在美國率先步入臨床實際應用的商業化階段。面對其治療前景及臨床實際應用中所帶來的巨大挑戰,美國著名的癌癥中心 --紀念斯隆-凱特林癌癥中心(Memorial Sloan Kettering Cancer Center,以下簡稱“MSKCC”)近日在紐約舉辦了“CAR-T細胞的臨床應用”主題研討大會。來自于全美600多位致力于CAR-T研發、生產與臨床治療的科學家及臨床醫學專家們參加了本次研討。MSKCC是最早開展CAR-T臨床研究及臨床治療病人最多的權威中心之一,同時也是諾華的CAR-T產品臨床治療中心。艾森作為MSKCC CAR-T腫瘤免疫治療的重要合作方參加會議。同時受邀參加會議的國際CAR-T研發最前沿公司還有諾華、Kite Pharma、Juno Therapeutics 等。
CAR-T細胞免疫療法是目前最熱門的新型細胞療法,因其在腫瘤上卓越的療效和創新性,被《科學》雜志評為2013年最重要的科學突破。今年7月13日,FDA(美國食品藥品監督管理局)在全球首次批準諾華的CAR-T細胞做為“藥”,治療CD-19陽性淋巴細胞白血病。最近Kite Pharma的CAR-T “藥”也獲FDA批準上市。
雖然CAR-T細胞療法在臨床上展現出驚人的初始治療效果,但隨著治療病人數的增加,CAR-T的臨床治療突顯出巨大挑戰。其一為治療患者的腫瘤復發快,目前的治療中位無進展生存期(PFS)平均約為6個月;其二為治療引起危機生命的毒副作用發生率高,細胞因子風暴綜合癥和中樞神經毒性的發生率分別為80%和50%。因此,如何優化CAR-T的治療劑量、實時監測體內CAR-T細胞擴增、細胞因子釋放及腫瘤靶抗原表達等來降低腫瘤復發及免疫原性和中樞神經毒副作用成為了此次大會的主要討論議題。面對新的挑戰,艾森在CAR-T細胞治療進行個性化分析、定量效果,細胞因子釋放評估以及和臨床療效建立相關性方面開展了系統研究。并正在和MDKCC進行緊密合作。
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艾森副總裁Yama Abassi
公司副總裁Yama Abassi博士和公司應用科學家Fabio Cerignoli博士分別在大會上做了題為《Establishment of Real-Time Potency Assays for CAR-T》和《In Vitro Monitoring of Immune Cell-mediated Cytolysis And Combination Therapies Through High Throughput Label-free Impedance-based Assay》的報告,詳細介紹了通過艾森獨創的RN系統(RTCA實時細胞檢測系統和NovCyte流式細胞檢測系統),建立一個同時實現免疫效應細胞殺傷功能的檢測和細胞因子的檢測方法,為評估CAR-T介導的抗腫瘤免疫治療的臨床療效,預測可能由細胞因子引起的臨床毒副作用提供評價參考。
Yama Abassi博士表示,“通過聯合運用實時細胞檢測技術和流式細胞術,可同步實現對CAR-T細胞殺傷腫瘤靶細胞活性、細胞因子釋放這一主要免疫原性副作用的實時、定量、無標記監測,對CAR-T細胞生產過程進行質量控制,為后續的治療風險提供預測性指標;進而提高CAR-T細胞在生產過程中、給藥前的有效性和安全性,大大降低CAR-T的開發成本。”
艾森自主研發的RTCA實時細胞檢測系統和NovCyte流式細胞檢測系統
諾華、GSK、梅奧診所等上百家知名機構已經應用艾森的RTCA+Novocyte流式雙技術平臺進行了CAR-T細胞研究,成效顯著。而這一整合技術平臺在腫瘤免疫治療研究領域的各個方向(NK細胞、T細胞、CAR-T、溶瘤病毒、免疫檢查點抑制劑、雙特異性抗體、BiTE等)均有巨大的應用潛力,為科研成果轉化為臨床應用提供了強大的工具。
目前,艾森自主開發的這一技術已擁有20多項國際發明ZL,獲中國國家科技型中小企業技術創新獎,產品遠銷北美、歐洲和亞洲30多個國家的3000多家大型醫藥公司和著名研究機構。