上周的吉利德（Gilead Sciences）可能就對這種悲喜交集深有感受。8月27日，歐洲藥品管理局（EMA）剛剛審批通過了吉利德公司研發的針對兩種惡性腫瘤的CAR-T細胞療法Yescarta。但就在第二天，英國的衛生技術效益監管機構NICE（National Institute for Health and Care Excellence ）就提議不將此藥納入英國社會醫療保險范圍，這將大大折損吉利德的預期營收。NICE拒絕將CAR-T療法納入醫保的理由總結下來簡單粗暴：貴。
CAR-T療法的基本原理是從患者身上提取T細胞，T細胞經過基因工程后成為CAR-T細胞（嵌合抗原受體T細胞）在實驗室培養擴增，然后再輸回患者體內，增強患者免疫系統的抗癌能力。
吉利德于2017年8月收購了Kite Pharma，該項舉措使得吉利德成為與諾華公司、Juno公司（后被新基公司收購）并立的CAR-T療法三大霸主之一。去年，FDA批準了諾華的Kymriah以及吉利德的Yescarta這兩款CAR-T產品上市，雖然兩款產品都能夠靶向CD19，但其CAR設計卻存在明顯差異。Kymriah的共刺激區使用的是4-1BB，而Yescarta的CAR結構中共刺激區使用的是CD28。
Yescarta主要治療對前期至少兩種其他治療反應效果差或治療后復發的大B細胞淋巴瘤， Kymriah則主要治療難治性或復發性急性淋巴細胞白血病（ALL）。8月21日上線于Science Signaling的一篇文章研究了含有CD28以及4-1BB兩種不同共刺激區的CAR-T細胞之間存在的差異，作者并沒有明確地說到底哪一種共刺激區更好，但在體外研究卻發現含有CD28共刺激區的CAR-T細胞比含有4-1BB共刺激區的細胞攻擊腫瘤細胞的速度更快，強度更高。
歐盟審批的通過對吉利德來說有著里程碑的意義，這意味著Yescarta療法能夠在除了艾滋病和丙肝治療之外的更多領域發揮作用。限于CAR-T療法的高昂定價，很多國家都在討論是否為這一創新療法提供報銷，EMA的這一決議為無疑增長了他們對此進行報銷的決心。
然而，在英國，吉利德公司遇到了藥企們經常遇到的問題：他們難以證明新藥的價格是合理的。吉利德在解釋其定價的依據后，NICE依舊認為，“Yescarta的成本太高，無法納入NHS所認定的保險范圍。”
監管機構對于基因療法的態度是極為謹慎的，盡管專家們都承認CAR-T在治療癌癥方面顯示出的重大進步，但它仍需要長期觀察。
負責NICE衛生技術評估的Meindert Boysen在一份聲明中說道：“CAR-T確實是令人興奮的重大創新，為患者的痊愈帶來了希望，但我們仍然需要對CAR-T做進一步的了解，在這種情況下，我們很遺憾不能推薦Yescarta納入涉及NHS報銷中。”
該監管機構還進一步指出，“Yescarta帶來的好處是未知的，目前沒有直接數據可以將吉利德的Yescarta療效與普通化療療效進行比較，而這些缺失的數據卻正是必須的支持證據。” 對此，吉利德英國地區總經理Hilary Hutton-Squire則在一份聲明中表示：“細胞療法是一種創新的、先進的技術，在英國，確實幾乎沒有非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者的化療療效數據。因此，我們正在與NICE進行討論，以確定合適的方法來比較療效、闡明細胞療法適用于英國的患者。”
盡管在英國的價格尚未公布，我們可以參考Yescarta在美國的定價，盡管373000美元的價格比其競爭對手諾華Kymriah要低102000美元 (Kymriah 定價475000美元 )，它們仍然是大部分普通人無法負擔的“奢侈品”。
NICE的決定引起了許多患者的不滿，倫敦癌癥研究所癌癥療法負責人Raj Chopra教授表示，“令人失望的是，那些用盡了所有其他治療方案的非霍奇金淋巴瘤患者終于燃起了希望，最終卻還是會因為無力負擔費用而無法接受CAR-T細胞治療。”
面對這個情況，NICE表示，如果監管機構要推薦Yescarta納入保險制度，吉利德需要起草一份“商業協議”，通常情況下，制藥商需要提供一定的價格折扣。Hilary Hutton-Squire信誓旦旦地表示：“我們的首要目標是盡快向英國的患者提供Yescarta，相信我們很快就能達成協議。”
CAR-T療法讓病人使用基因改造的免疫細胞來抵抗癌癥，這項突破性的治療方法給醫學界帶來了巨大的希望。但與此同時，它們復雜又昂貴，也引起了關于處方藥成本的許多爭議。
今年早些時候，一個患者倡導組織提起訴訟，希望阻止美國政府向吉利德頒發一項實驗性的CAR-T療法獨家許可證，理由是其高昂的價格使得大多數美國人都負擔不起。與此同時，諾華制藥的Kymriah也仍在接受評估。
“如果我們要在國民健康保險制度中廣泛使用CAR-T療法，就需要找到降低成本的方法”， NICE表示。越來越多的人也意識到，降低成本是CAR-T療法可持續發展的重要因素之一。在第三屆全球CAR-TCR峰會上，專家們認為加快自動化生產是降低CAR-T療法成本的關鍵所在。
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