基因療法：有光明缺“錢”途

通過修正患者基因發揮作用的藥物即將在美國獲批，同時一種藥物已能在歐洲獲取到。這些進展標志著曾被視為具有爭議性的基因療法領域的勝利。

不過，由于每位患者支出的預估費用至少為100萬美元，那么人們將如何承擔這些療法帶來的花費呢？這只是一場更加廣泛的討論中浮現出的其中一個問題。隨著過去20年間基因和分子生物學研究的發展，目前人們可獲取到一系列超級昂貴的藥物。然而，該如何負擔這些費用？

“科學上的進步以前所未有的樣子，帶來了社會承受能力問題。”麻省理工學院經濟學家Mark Trusheim表示，“我們是否真的想把科學變成實際上不得不為此負擔巨額費用的療法？”

Trusheim在日前于舊金山舉行的生物技術創新組織（BIO）會議上表達了這樣的擔憂。此次會議廣泛探討了社會將如何為新藥物不斷增加的成本買單。與此同時，在芝加哥舉行的美國臨床腫瘤學會會議上，幾十場討論和諸多摘要專門聚焦了癌癥治療日益上升的開支。釋放免疫系統能量的癌癥藥物每年的花費高達4萬美元。

即將在美國獲批的基因療法包括對B型血友病、鐮形細胞貧血癥和神經退行性疾病大腦腎上腺腦白質失養癥的治療。費城火花基因治療公司針對一種失明癥研發的療法，被認為是最先進的。

很多療法利用被認為比此前嘗試中利用的載體更加安全的改性病毒運送糾正基因。不過，很多靶向的疾病非常罕見，限制了可被治療的人群。而且，此前獲批的藥物通常并未擁有類似的作用機理，從而消除了公司降低藥物價格的壓力。

據哈佛醫學院血液學家Stuart Orkin和波士頓三石風險投資公司投資人Philip Reilly估測，此類療法給每位患者帶來的開支為100萬美元。Reilly和別人共同創立了總部位于坎布里奇、正致力于研發即將進入市場的若干種基因療法的藍鳥生物公司。

這和阿利潑金的價格相同。后者是歐洲監管機構于2012年批準的一種基因療法。專家將此類藥物的低接受率歸咎于昂貴的價格和對其療法的懷疑。Trusheim表示，如果較新的基因療法能表現得更好，它們將不得不拿出令人信服的數據，證明其藥物值這么多錢。

對于已經獲批的藥物來說，一種日益流行的解決方法是在保險公司和藥物公司之間達成將支付費用和藥物表現如何聯系起來的協議。比如，去年11月，總部位于波士頓的新英格蘭地區大型保險公司——哈佛朝圣者醫療保健院宣布，將為其客戶負擔接受Repatha抑制劑治療的費用。Repatha是一種新型降膽固醇藥物，由安進公司研發，費用為1.4萬美元。不過，如果患者未達到預先約定的膽固醇水平，或者哈佛朝圣者醫療保健院最終支付的費用超過最初的預算，那么安進公司將為保險公司退錢。

哈佛朝圣者醫療保健院首席醫療官Michael Sherman表示，由保險公司設立、旨在從保健中心收集和共享數據的網絡，使得此類協議成為可能。同時，此類協議在全球范圍內不斷增加。一項研究發現，2013年，有14個國家出現了“按效付費”協議，主要是在歐洲和美國，以及諸如中國、巴西等中等收入國家。

Trusheim介紹說，此類協議或許對于某些疾病來說行得通，比如B型血友病，因為一些藥物可能會被批準。但對于腎上腺腦白質失養癥等其他疾病，僅有一家公司在研發一種藥物，因此保險公司不會有動力就此進行協商。

在BIO會議上，投資者和經濟學家探討了一系列替代方案，包括按揭或年金保險，即保險公司或政府或許可將一次治療的費用分攤到很多年里，只要患者持續從中受益。在美國，此類辦法的一個“并發癥”在于，患者通常變換保險公司，因此誰將持續支付這些費用變得并不明確。

同時，為生物技術革命的成果負擔費用的難題是政府已經在苦苦掙扎的事情。去年，阿肯色州解決了一場由3個人發起的官司。由于費用問題，這3個人被拒絕了獲取花費達30萬美元的治療囊胞性纖維癥藥物Kalydeco的權利。今年4月，日本政府則強行使一種新的丙型肝炎治療藥物——索非布韋降價50%。（宗華）