糖原累積病Ⅰ型主要與肝腺瘤并發癥（癌變、腺瘤內出血）和腎功能損害相關，治療后可有效延緩或推遲嚴重并發癥和死亡的發生。大多數從兒童期開始治療的患者，生活質量明顯改善，可以正常上學、工作、結婚和生育。
糖原累積病Ⅱ型中的嬰兒型患者常在1歲前死于心力衰竭和呼吸衰竭。早期診治可顯著改善生活質量和延長生存時間。晚發型患者經過治療，也能明顯延長帶病生存期。
